NF1基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路。MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶，司美替尼能够选择性抑制MEK1和MEK2，从而使失调的信号通路恢复正常，进而缓解NF1患者的病情。研究表明， 司美替尼 在BRAF或RAS突变细胞系和各种异种移植活体模型中均表现出 ...
胆管癌是一种罕见的，侵袭性的癌症，其有效疗法有限，患者急需新的治疗选择，尤其是那些在化疗后经历疾病进展的患者。FDA收到了IDH1+胆管癌中依维替尼的新药申请，一项新的药物申请已向FDA提交了依维替尼片（Tibsovo）的治疗方案，作为先前治疗过IDH1突 ...
2018年7月， 艾伏尼布 获美国FDA批准上市，用于治疗急性髓系白血病成人患者，在2019年5月，艾伏尼布又被批准了新药补充申请，用于治疗75岁及以上、因其他合并症而无法使用强化化疗的急性髓系白血病患者。艾伏尼布是针对IDH1突变的复发性或难治性急性髓系 ...
急性髓性白血病(AML)是一种复杂多样的疾病，与多种基因突变有关，如异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变，通常恶化迅速，如果不治疗可能导致死亡。高达19%的AML病例中存在IDH2突变。AML的复发率很高，这意味着在患者对治疗产生初始反应后，其疾病很可能会复发 ...
一项研究针对皮下硼替佐米和口服地塞米松联合口服 帕比司他 三种不同给药方案的活性和安全性进行了研究。PANORAMA 3是一项开放标签，随机的2期研究，在21个国家/地区的71个场所（医院和医疗中心）进行。年龄18岁或18岁以上且复发或复发且难治性多发性骨 ...
针对METex14跳跃突变的靶向药物 卡马替尼 （Capmatinib，INC280）是c-Met高选择性抑制剂，于2020年5月由美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准上市（商品名为Tabrecta），用于治疗转移性非小细胞肺癌。获批前，FDA已授予卡马替尼两个突破性药物资格：1 ...
阿那莫林 (Anamorelin，Adlumiz)是一种新型的口服药，同时它也是世界上第一款癌性恶病质治疗药物。2020年12月11日，阿那莫林(商品名：Adlumiz)获得日本厚生劳动省批准，用于非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌恶病质的治疗。 该批准主要基于以下 ...
Adlumiz（中文： 阿那莫林 ）是一款专门治疗癌症恶液质的药物，由日本的小野制药（小野薬品工業株式会社）研发，于2021年4月在日本上市销售。该种药物适用于治疗和改善非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌等多种恶性肿瘤患者的恶液质病症。 恶液质 ...
鲁比卡丁 是一种海鞘素衍生物，鲁比卡丁可使得肿瘤细胞在有丝分裂过程中畸变、凋亡、最终减少细胞增殖。2020年6月，美国FDA批准了鲁比卡丁用于治疗含铂治疗后进展的小细胞肺癌(SCLC)患者。鲁比卡丁是近20多年以来第一个被批准用于二线治疗SCLC的新药， ...
氨己烯酸 SABRIL是一种Y-氨基丁酸(GABA)的合成衍生物，通过不讨逆性抑制GABA氨基转移酶而增加抑制性祌经介质GABA在脑中的浓度。可使人脑内GABA水平随着GABA氨基转移酶活性持续迅速地下降而提高，并有明显的量效关系。研究表明，给予氨己烯酸后，啮齿类 ...
鲁比卡丁 是一种海鞘素衍生物，对小细胞肺癌、BRCA1/2突变乳腺癌、晚期子宫内膜癌及染色体易位所致肉瘤等均有显著的治疗效果。本文对鲁比卡丁减少肿瘤相关巨噬细胞，调节肿瘤微环境的作用机制进行介绍。肿瘤微环境（TME）是肿瘤促进炎症的场所，是肿瘤 ...
利伐沙班 是一种高选择性、直接抑制因子Xa的口服药物，可通过抑制因子Xa，中断凝血瀑布的内源性和外源性途径，抑制凝血酶的产生和血栓形成。利伐沙班新适应症获批上市，用于接受外周（下肢）血管重建术（外科手术或血管内治疗操作）的外周动脉疾病（PAD ...
地拉罗司 是一种新的铁鳌合剂，可以抑制某些肿瘤细胞的增殖。众所周知，乙型、丙型肝炎和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）可进展为终末期纤维化，直至肝细胞癌。本研究的目的是研究地拉罗司是否影响肝纤维化和癌前病变的进展。 在胆碱缺乏的L-氨基酸（CD ...
2型糖尿病，主要原因是人体出现胰岛素抵抗，或细胞对胰岛素没有反应，无法有效利用胰岛素，而胰脏本身没有病理问题。索马鲁肽是一种新型长效胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物，与人GLP-1同源性为94%，因而具备与GLP-1类似的生理功能，实现降糖作用。GLP- ...
曲格列汀 是一周吃一次的超长降糖药。曲格列汀的优势每场明显，因为其肝肾代谢负担小，对肝肾的伤害最低，这是其他降糖类药物无法比的。当我们进食之后，机体就会分泌肠促胰素，主要由胰岛胰高血糖素样肽-1（GLP-1）和抑胃肽（GIP）组成。这两种激素可 ...
阿普斯特 是一种新型口服、小分子磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂。阿普斯特可抑制PDE4活性，提高细胞内环磷酸腺苷水平，进一步调控肿瘤坏死因子和其他炎性细胞因子表达，最终抑制炎症反应。该药是过去20年中获批用于银屑病治疗的首个口服药物，也是过去15年 ...
巴瑞克替尼 （Baricitinib）是一种每日口服一次的选择性、可逆性JAK1和JAK2抑制剂，目前临床开发用于多种炎症性疾病和自身免疫性疾病的治疗，包括类风湿性关节炎（RA）、强直性脊柱炎（AS）、银屑病、特应性皮炎、系统性红斑狼疮、溃疡性肠炎(UC)、斑秃 ...
非布司他 是一种新的非嘌呤类选择性黄嘌呤氧化酶抑制剂，可通过抑制尿酸的生成而降低尿酸。目前，被广泛应用于临床降尿酸治疗。 国内批准适应症 适用于痛风患者高尿酸血症的长期治疗。不推荐用于无临床症状的高尿酸血症。 国内常规剂量 ...
Nintedanib（ 尼达尼布 ）是一个多靶点，三重抗血管激酶抑制剂，可以阻断血管内皮生长因子受体（VEGFR 1-3），血小板衍生生长因子受体（PDGFRα和）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR 1-3）激酶活性。尼达尼布与这些受体的三磷酸腺苷（ATP）竞争性结合，来 ...
一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的二期试验评估 吡非尼酮 对进行性纤维化不可分类间质性肺疾病(ILD)患者的疗效和安全性。符合条件的患者(年龄≥18-85岁)有进展性纤维化无法分类的ILD，患者预测强迫肺活量(FVC)为45%或更高，患者预测一氧化碳扩散能力 ...
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