骨质疏松症是一种由骨骼密度和质量下降引起的疾病。人体的骨头是不断变化的活组织。名为“骨重建”的过程为：破骨细胞溶解骨基质，而成骨细胞则能积累骨基质。对于骨质疏松症患者来说，骨质溶解流失超过了新骨生长的速度，导致骨骼变得多孔脆弱，进而发 ...
蕈样真菌病（mycosisfungoides，MF）又称蕈样肉芽肿（granuloma fungoides）。蕈样肉芽肿和Sézary综合征属于极罕见血癌，也是皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的两种亚型，CTCL是一种严重且可能危及生命的癌症。MF和SS的特表现为T淋巴细胞(T细胞)的癌变后攻击皮肤 ...
皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，其特征是CCR4相关的恶性T淋巴细胞定位至皮肤上，随着疾病进展可能累及皮肤、血液、淋巴结和内脏。蕈样肉芽肿（MF）和Sézary综合征（SS）是最常见的2种CTCL亚型，其中MF占所有CTCL的50%-70%，能够导 ...
NMPA批准了德琪医药的 塞利尼索 的新药上市申请，通过与地塞米松联用，治疗既往接受过治疗且对至少一种PI，一种IMiD以及一种抗CD38单抗难治的R/R MM。近年来，MM领域取得了突飞猛进的进展，但R/RMM的诊疗仍然是目前临床痛点和难点，也是未被满足的临床需 ...
骨髓纤维化（MF）是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，以贫血、脾大、全身症状等为特征，其生存期比多种血液肿瘤性疾病更短。目前的常规治疗药物（如JAK抑制剂、免疫调节剂、促红细胞生成素、细胞毒性药物等）只能改善患者症状，无法阻止病情进展。异基因造血干细 ...
ASCO年会上，探索脂质体伊立替康联合氟尿嘧啶（5-FU）和亚叶酸钙对吉西他滨联合顺铂治疗后进展的转移性胆道癌患者的疗效和安全性的多中心、开放标签、随机、Ⅱb期研究——NIFTY研究公布结果。近日，该研究在the Lancet:Oncology发表，研究显示，在氟尿嘧 ...
英菲格拉替尼 是一种口服给药的选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗既往化疗失败、FGFR2融合的晚期胆管癌患者。FGFR通路异常可以表现在各个实体瘤中，总体发生率为7%，常见的FGFR通路异常包括扩增、突变和重排。此外，肝内胆 ...
胆管癌是一种在肝脏胆管中发生、致死率极高的罕见侵袭性恶性肿瘤,预后不良。患者确诊时往往已经处于中晚期,失去手术治疗的机会。胆管癌患者15%~20%携带成纤维细胞生长因子受体(FGFR)2遗传基因变异。英菲格拉替尼是一款创新、口服、ATP竞争性的FGFR1-3酪 ...
脊髓小脑性共济失调(SCA)是遗传性共济失调的主要类型，是一种罕见病，其发病机制尚未完全阐明。目前并未有有效的完全阻止病情进展的治疗方法，主要以对症治疗和支持治疗为主。 他替瑞林 (Taltirelin)，是一种TRH类似物，在日本上市，可以有效改善SCA患者 ...
他替瑞林 （Taltirelin），促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物，在日本已经获准作为治疗脊髓小脑变性疾病（SCD）药物进入临床，用于改善共济失调步态，商品名为Ceredist，目前仅在日本作为处方药，5mg一片，一日2片。目前国内没有此药。作为一种对症治 ...
骨髓增生异常综合征伴骨髓纤维化（MDS-MF）约见于15%的MDS患者。MDS-MF与TP53高表达、WT1高表达等不良预后因素有关。研究认为骨髓纤维化是MDS的独立不良预后因素。目前高危MDS的治疗目标是延缓疾病进展、延长生存期。国内外指南中对无条件进行移植的MDS ...
急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia,AML）是一种起源于造血干、祖细胞的造血系统恶性肿瘤，其特征为原始和幼稚髓系细胞的异常增生。目前对于适合强化疗的新诊患者，3+7方案仍然是经典；而对于老年不适合强化疗的患者，去甲基化药物无疑是一种优选。 ...
骨髓纤维化（MF）是一种骨髓癌症，可导致纤维瘢痕组织形成，导致严重贫血、虚弱、疲劳、脾脏和肝脏肿大。伴有严重血小板减少症的患者，在治疗骨髓纤维化的患者估计占三分之一以上。严重血小板减少症是指血小板计数低于每微升50000个血小板，其总生存期仅 ...
美国FDA批准了CTI BioPharma公司开发的Vonjo（ 帕克替尼 ）上市，用于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，其血小板计数低于50×109/L。骨髓纤维化是骨髓癌的一种类型，会在患者体内形成纤维 ...
非戈替尼 研发背景；类风湿关节炎(RA)是一种与炎症性疾病有关的慢性自身免疫性疾病，不仅会损伤关节，而且会损伤多种身体器官。近年来，RA的治疗靶点的研究得到了广泛的关注，如细胞因子、g蛋白偶联受体和激酶等。目前已有几种缓解疾病的抗风湿药物(DMA ...
本文主要基于现有文献综述 非戈替尼 的疗效和安全性。非戈替尼（GLPG-0634）是由美国吉利德和Galapagos公司联合开发的一种Janus激酶1（JAK1）的口服小分子抑制剂；JAK1的过度激活/失调能够导致自身免疫反应。非戈替尼已在欧盟申请批准作为成人类风湿性关 ...
美国食品和药物管理局（FDA）批准 福巴替尼 （futibatinib）片剂：该药是一种共价结合FGFR抑制剂，用于治疗先前接受过治疗的不可切除性、局部晚期或转移性、携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或其他重排的肝内胆管（intrahepatic cholangioc ...
来自FOENIX-CCA2的数据表明，分子靶向基因组驱动因素的范式有可能大幅改善癌症的结果。这些结果有可能对在先前接受治疗的FGFR2融合或重排阳性的肝内胆管癌患者群体的治疗选择产生重大影响，在一些关键领域， 福巴替尼 显示比化疗更有效。福巴替尼(Futiba ...
肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）是一种目前无法治愈且进展迅速的神经退行性疾病。 Albrioza （也称PB–TURSO）是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性 ...
滤泡性淋巴瘤(FL)是最常见的缓慢生长形式的非霍奇金淋巴瘤，在全世界占非霍奇金淋巴瘤的22%。常见的表现是无痛性淋巴结肿大，典型表现为多部位淋巴组织侵犯，有时可触及滑车上淋巴结肿大。它通常对治疗反应良好，但通常以缓解期和复发期为特征。每次患者 ...
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