FDA批准补充生物制品许可申请(sBLA) 阿那白滞素 用于治疗IL-1受体拮抗剂(DIRA)缺乏症。阿那白滞素的安全性和有效性在一项长期自然史研究中进行了评估，其中包括9名接受阿那白滞素治疗长达10年的DIRA患者（开始阿那白滞素治疗时年龄为1个月至9岁）。所有 ...
NSCLC是肺癌最常见的类型，其中EGFR突变在NSCLC中发生率约40%，是目前最常见也是研究最为成熟的基因突变。而除常见EGFR突变（19DEL、L858R）之外，ex20ins突变约占EGFR突变的12%，是EGFR第三大突变类型，且较其他常见EGFR突变恶性度更高、传统化疗获益有 ...
莫博赛替尼 是中国首个且唯一获批针对EGFR ex20ins突变NSCLC的口服TKI。其获批上市标志着EGFR ex20ins突变NSCLC治疗史上二十年来的一次重大突破。莫博赛替尼的上市打破了EGFR ex20ins突变NSCLC治疗困境，填补了临床治疗的空白，为EGFR ex20ins突变NSCLC ...
多项研究表明Duvelisib（ 杜韦利西布 ）治疗白血病和淋巴瘤具有明显优势，能有效抑制肿瘤增长，延缓疾病进展，降低死亡风险。Duvelisib（商品名COPIKTRA，杜韦利西布）上市，用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的 ...
Duvelisib（ 杜韦利西布 ）是一种PI3K的抑制剂，其抑制活性主要针对在正常和恶性B细胞中表达的PI3K-δ和PI3K-γ同种型。杜韦利西布在源自恶性B细胞和原代CLL肿瘤细胞的细胞系中诱导生长抑制和降低活力，其抑制几种关键的细胞信号传导途径，包括B细胞受体 ...
在自体肾脏的非典型溶血性尿毒症综合征患者中，早期停用 舒立瑞 是安全和经济有效的；CUREiHUS在荷兰的所有大学医学中心进行。疑似aHUS且首次接受舒立瑞治疗的儿童和成人患者有资格入选。确诊为血栓性血小板减少性紫癜或继发性TMA的患者，作为既存疾病的 ...
埃万妥珠单抗是一种具有免疫细胞导向活性的EGFR-MET双特异性抗体。除了20外显子插入突变c-met双抗， 埃万妥单抗 联合拉泽替尼对奥希替尼耐药后的非小细胞肺腺癌患者也有非常好的疗效数据。早在2021年一项名为CHRYSALIS-2期的试验(NCT04077463)中，在一线 ...
埃万妥单抗 作用机制；体内和体外研究显示，Amivantamab与EGFR、MET受体分别结合，使EGFR和MET内吞，并经溶酶体途径降解；在EGFR 20外显子插入突变模型中，引起EGFR和MET表达降低，抑制下游信号通路。肿瘤细胞表面存在EGFR和MET时，Amivantamab通过免疫 ...
目前国内外临床肿瘤实践指南大多以分线治疗为基础指导临床治疗，随着精准靶向治疗药物的研发成功，越来越多的医生发现，患者治疗已经从传统分线治疗思路，转换到以驱动基因突变为基础的靶向治疗新模式。即不以治疗线数来评价治疗，而依据患者个体驱动基 ...
结缔组织肿瘤学会(CTOS)年会上，Blueprint Medicines公司公布了 阿伐普替尼 用于治疗GIST最新的一期临床试验结果，从结果我们可以看出，PDGFRαExon 18D842V突变型GIST患者疾病控制率是100%，不仅是控制肿瘤不长大甚至肿瘤缩小率都达到100%，中位PFS尚未 ...
前列腺癌对雄激素敏感，对雄激素消融术有反应。在动物研究中， 尼鲁米特 显示出抗雄激素活性，而没有其他激素(雌激素、孕酮、盐皮质激素和糖皮质激素)作用。在体外，尼鲁米特在雄激素受体水平上阻断睾酮的作用。在体内，尼鲁米特与雄激素受体相互作用， ...
肺癌是男女癌症死亡的主要原因，约占所有癌症死亡的五分之一。肺癌大致分为非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC），其中约15％归类为SCLC。约三分之二被诊断为小细胞肺癌的人已经进入晚期，非常容易转移和扩散，预后很差，所有SCLC患者的五年存活率 ...
德瓦鲁单抗 是一种PD-L1的单克隆抗体，与PD1单抗不同的是，它与肿瘤细胞或肿瘤浸润免疫细胞上表达的PDL1结合。但最终效果与PD1类似，可以阻断PDL1与T细胞表面的PD1结合介导的免疫抑制，重新激发T细胞识别杀伤肿瘤细胞，从而抑制肿瘤生长。德瓦鲁单抗获F ...
INSIGHT研究：是一项开放标签、1b/2期、多中心、随机对照研究，纳入亚洲国家一、二代EGFR靶向药耐药，伴有MET扩增和/或过表达且T790M阴性的EGFR突变患者。MET扩增定义为MET基因拷贝数(GCN)≥5和/或FISH检测MET:CEP7≥2。MET过表达定义为免疫组化MET IHC ...
VISION是一项II期、开放标签、多队列研究。将500mg(450mg活性部分) 特泊替尼 用于METex14跳跃突变NSCLC，根据年龄、既往治疗(化疗和免疫检查点抑制剂)和脑转移来评估预定义亚组的疗效和安全性。使用回顾性分析以神经肿瘤脑转移(RANO-BM)标准评估颅内活动 ...
莱特莫韦 两种剂型，优势互补无忧切换，满足个性化需求；继2022年初莱特莫韦片剂在我国获批并于8月上市后，莱特莫韦注射液也于同年5月在中国获批，并于12月上市，对部分口服药不耐受的患者，注射剂型能够帮助该类患者提高药物吸收效率，片剂和注射液可 ...
普瑞明 既是抗感染领域的创新药物，也是全球首个且目前唯一*获批用于allo-HSCT受者巨细胞病毒感染和巨细胞病毒病的预防用药，现已成功纳入我国《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》2023年2月17日，默克公司宣布，美国食品和药物 ...
库欣综合征（Cushings syndrome,CS)又称皮质醇增多症,是由各种病因导致的高皮质醇血症。其按病因可分为依赖促肾上腺皮质激素（ACTH）的CS（包括库欣病和异位ACTH综合征）、不依赖ACTH的CS（包括肾上腺皮质腺瘤、肾上腺皮质癌和不依赖ACTH的双侧肾上腺结 ...
关于长效 帕瑞肽 （Pasireotide pamoate）；长效帕瑞肽是一种生长抑素类似物，欧洲药品管理局(EMA)批准，适用于治疗不能手术或手术无法治愈且接受另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的肢端肥大症成人患者。不能进行垂体手术或手术治疗失败的成年库欣病患 ...
在一项长期的自然史研究中，评估了 阿那白滞素 的安全性和疗效，该试验共纳入9例接受阿那白滞素治疗长达10年的DIRA患者（阿那白滞素治疗开始时，年龄为1个月至9岁），所有患者均经基因检测，确诊为DIRA。在上报使用剂量的6例患者中，阿那白滞素的初始剂 ...
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