根据发表于《美国血液学会杂志》上的文章表示，一种实验室靶向疗法对复发性或难治的血液癌症—急性髓系白血病（AML）提供了全新的治疗方法。多达15%的AML患者IDH2基因突变，从而防止白细胞从中性粒细胞中成熟，相反，这些白细胞成为白血病细胞。AML的标准疗 ...
Margenza 是MacroGenics管线中获得监管批准的第一个产品，其活性药物成分为margetuximab,这是采用MacroGenics专有Fc优化技术平台开发的一种靶向阻断HER2蛋白的新型Fc结构域优化免疫增强单克隆抗体。margetuximab具有与曲妥珠单抗相似的HER2结合和抗增殖 ...
美国食品药品监督管理局FDA已批准STAMP抑制剂 Scemblix （asciminib）上市，用于治疗慢性髓系白血病（CML）的2种不同适应症：先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；携带T315I突变 ...
帕比司他 （Panobinostat Lactate），商品名Farydak，由诺华公司研发。FDA于2015年2月批准Farydak联合Velcade (Bortezomib，硼替佐米)和地塞米松(Dexamethasone)用于既往接受至少2种治疗方案包括Velcade和一种免疫调节(IMiD)药物治疗失败的多发性骨髓瘤(mylt ...
乌帕替尼 （upadacitinib）是一种口服、每日一次的、选择性、可逆性JAK抑制剂，已在多种炎症性疾病的病理生理治疗过程中发挥了关键作用，特别是用于治疗对甲氨蝶呤效果不佳或无法耐受的中度至重度类风湿性关节炎成人患者。类风湿关节炎（RA）是一种病因 ...
吉列替尼 是一个由Astellas Pharma，Inc.（日本东京）合成和开发的吡嗪羧酰胺衍生物。计算模型研究表明，该药物与ATP结合位点结合，并与F691看门残基相互作用。吉列替尼属于I型激酶抑制剂，通常不受激活环（activation loop）中突变的影响（例如D835的突变） ...
他替瑞林 为合成的促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物，TRH除内分泌作用外，还可以作用在中枢神经系统：提高运动活性，改善共济失调步态，保持觉醒，改善抑郁情绪等作用。但是TRH的特性是在体内快速代谢降解，作用时间短，产生内分泌作用，胃肠道不易吸收， ...
REGAIN(NCT01997229)是一项为期6个月（26周）、随机、双盲、安慰剂对照的依库珠单抗在难治性AChR+gMG患者中的研究。完成REGAIN的参与者可以在REGAIN完成后2周内参加OLE研究(NCT02301624)，并接受最长长达4年的开放标签 依库珠单抗 治疗。入选患者年满18 ...
2020年1月9日，FDA批准Ayvakit（ 阿伐普替尼 ）用于治疗携带血小板源性生长因子α（PDGFRα）18外显子突变的不可切除（无法通过手术切除）或转移性（癌细胞扩散至身体其他部位）胃肠间质瘤（GIST）成人患者，其中也包括PDGFRA D842V突变这种最常见的18外显子 ...
巨细胞病毒作为一种广泛存在的疱疹病毒，对造血干细胞移植患者的生命健康构成了严重威胁。抢先治疗虽为控制巨细胞病毒的有效方法，但很多异基因HSCT受者仍会出现难治性巨细胞病毒感染问题。 莱特莫韦 是全球首个且目前唯一获批用于异基因HSCT受者预防巨细胞 ...
丙卡巴肼 Natulan（Procarbazine）收录于美国食品药品监督管理局药品橙皮书中，是经批准的具有治疗等效性评价的药品。丙卡巴肼Natulan是一种抗肿瘤药物，主要与甲氯雷他明、长春新碱和强的松(MOPP方案)联合使用治疗何杰金氏病。 验证性研究（NCT02800447 ...
托法替布 是一种口服小分子靶向药物。该药物可在胞内抑制JAK信号通路，进而直接或间接抑制包括IL-2，IL-7，IL-6、IL-9，IL-15，IL-21、TNF-α、IL-17等多个细胞因子的产生及其促炎作用，从而缓解与RA相关的炎症反应，以达到治疗RA的目的。2012年11月， ...
特罗凯 用于非小细胞肺癌的推荐剂量为150mg/日，至少在进食前1小时或进食后2小时服用。持续用药直到疾病进展或出现不能耐受的毒性反应。无证据表明进展后继续治疗能使患者受益。 警告和注意事项（包括以下几点，但不限于）： （1）曾不常报道间 ...
美国FDA宣布，批准Verastem Oncology公司的抗癌新药 杜韦利西布 上市，用于治疗已经接受过至少两次前期疗法的复发/难治性慢性淋巴性白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成年患者。同时FDA通过加速批准（accelerated approval），批准杜韦利西布治疗至少 ...
尿路上皮癌（urothelial carcinoma，UC），起始于膀胱的最内层，是临床最常见的膀胱癌形式，占所有膀胱癌的90%以上，几十年来治疗尚无突破。2018年仅在美国地区新发病患者即达81 190例，且有近17 240例死亡。在中国，膀胱癌的发病率近年来逐年增高。膀胱癌与 ...
胰腺癌是一种恶性程度很高，诊断和治疗都很困难的消化道恶性肿瘤，约90%为起源于腺管上皮的导管腺癌。其发病率和死亡率近年来明显上升，我国胰腺癌发病率平均为7/10万人。2005年11月，美国FDA批准特罗凯(厄洛替尼)联合吉西他滨一线治疗局部晚期、不可切 ...
根据在ESMO靶向抗癌疗法（TAT）虚拟大会2021年举行的会议上发现的结果，用 波齐替尼 治疗后，具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子20突变转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的患者显示出临床益处和可耐受的安全性。波齐替尼对患有转移性NSCLC和EGFR或HER2外显子20突 ...
在过去的20年里，很少有药物能像 伊布替尼 一样快速成功地实现从发现到临床应用。伊布替尼是一种高效、不可逆、口服生物可利用的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，靶向481(Cys-481)半胱氨酸残基并阻断三磷酸腺苷(ATP)的结合，从而抑制BTK和下游靶标，抑制B细胞 ...
针对血小板减少症的新药，主要是血小板生成素二代口服药物 阿伐曲泊帕 ，本来此药只是针对计划接受手术慢性肝病成人患者。目前对此已经获批针对慢性免疫性血小板减少成人患者，包括对于部分严重的血小板减少症患者。 阿伐曲泊帕是一种可口服的小分子促血 ...
Mobocertinib( 莫博替尼 ,EXKIVITY,TAK-788)是一款口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），专门设计用于选择性靶向表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变。美国食品药品监督管理局(FDA)已批准莫博替尼用于治疗含铂化疗期间或之后进展的、表皮生长因子受体（ ...
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