恩西地平 是通过干预肿瘤细胞的代谢来治疗急性髓系白血病的药物，是以分子生物学和生物化学为基础而研发的。它只抑制肿瘤细胞的酶，而不影响机体正常的三羧酸循环，显示出多层面的首创性。由Agios和Celgene联合开发，美国食品药品管理局（FDA）批准上市 ...
波齐替尼 （Poziotinib，HM781-36B）是一种不可逆的泛HER酪氨酸激酶抑制剂，靶向EGFR，HER2和HER4。这项前瞻性，多中心，开放标签的I/II期研究确定了最大耐受剂量（MTD）并评估了波齐替尼poziotinib联合紫杉醇和曲妥珠单抗在c（GC）患者中的安全性和有 ...
图卡替尼 与曲妥珠单抗和卡培他滨联合用于治疗晚期不可切除或转移性人表皮生长因子（HER2）阳性乳腺癌（包括脑转移），患者已接受≥1种基于抗HER2的治疗方案。图卡替尼（TUKYSA）用于治疗HER2阳性乳腺癌。图卡替尼与曲妥珠单抗和卡培他滨联合使用是基于 ...
图卡替尼 是HER2酪氨酸激酶的抑制剂。它在体内和体外抑制表达HER2的肿瘤蛋白的生长。TUKYSA抑制HER2和HER3蛋白的磷酸化，从而抑制下游AKT和MAPK信号转导和细胞生长。图卡替尼是首个获批与曲妥珠单抗和卡培他滨联合用于治疗HER2阳性转移性乳腺癌的HER-2 ...
卡那单抗 （canakinumab）用于治疗3种罕见和独特类型的周期性发热综合征：肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征(TRAPS)、高免疫球蛋白D综合征(HIDS)/甲羟戊酸激酶缺乏症(MKD)、家族性地中海热(FMF)。2岁及以上患者的活动性系统性青少年特发性关节炎（SJI ...
治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)临床研究总缓解率(ORR)超过60%；Gamifant 依帕伐单抗 （Emapalumab-lzsg）依帕伐单抗注射液是一种干扰素γ（INFγ）阻断抗体。Gamifant是第一个也是目前唯一1个获批治疗原发性HLH的药物；一项全球性、多中心 ...
治疗急性髓性白血病； 吉妥珠单抗 （gemtuzumab ozogamicin）吉妥珠单抗是第1种靶向CD33的急性髓性白血病(AML)治疗药物，该药是一种抗体药物偶联物（ADC），由细胞毒性制剂卡奇霉素（calicheamicin）和靶向CD33的一种单克隆抗体偶联而成。CD33是一种抗原 ...
白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结 ...
肿瘤相关糖类抗原（Tumor-associated carbone antigens，TACAs）是一类极具吸引力的抗肿瘤免疫治疗抗原，在肿瘤细胞过度表达。其中两种重要的TACA：神经节苷脂（GD2）和糖蛋白粘蛋白1（MUC1）是目前肿瘤免疫治疗研究的热点。目前，全球已获批三款GD2抗体 ...
Unituxin 是一种GD2-结合单克隆抗体适用与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)，白介素-2(IL-2)，和13-顺-视黄酸(RA)联用，为一线多药，多模式治疗前实现至少部分缓解反应有高风险神经母细胞瘤儿童患者的治疗。Dinutuximab与糖脂GD2结合。神经母细胞瘤 ...
慢性粒细胞白血病(chronic myelogenous leukemia，CML)是有基因突变生成BCR-ABL融合基因所致。机制为该基因编码的P210蛋白质有抑制细胞凋亡的作用——驱动肿瘤的作用。BCR-ABL可以作为治疗慢性粒细胞白血病的靶点。 帕纳替尼 由美国阿瑞雅德制药公 ...
阿伐曲泊帕 是新一代口服小分子TPO-RA。美国食品和药物管理局（FDA）批准阿伐曲泊帕用于治疗慢性肝病（Chronic liver disease,CLD）导致的血小板减少症。与输注血小板不同的是， 阿伐曲泊帕 在增加血小板计数方面可以预测，可作为血小板输注的替代治疗 ...
多发性骨髓瘤(MM)是一种无法治愈的癌症，发病率很高，是第2常见的血液系统恶性肿瘤。虽然MM的治疗在过去20年中有所改善，总体生存率也显着提高，但该疾病仍然无法治愈，几乎所有成年患者最终都会复发并发展为对所有的抗MM疗法均无效的疾病。因此，对新疗 ...
二线治疗多发性骨髓瘤(MM)； 塞利尼索 (selinexor)申请扩大适应症的依据是来自BOSTON III期试验的数据，该试验对402例复发或难治的多发性骨髓瘤患者进行了1-3疗程的治疗。参与者被随机分为每周一次的塞利尼索联合每周1次的硼替佐米加小剂量地塞米松，或 ...
盐酸阿那格雷 主要减缓骨髓内巨核细胞分化成熟度，减少血小板产量，减缓原发性血小板增多症者的临床症状；盐酸盐酸盐酸盐酸阿那格雷不影响巨核细胞的分裂增殖，对DNA、RNA无伤害，无致癌性。非治疗剂量用药可作为血小板聚集抑制剂。安归宁（盐酸阿那格 ...
晚期肾细胞癌的一线治疗方案:阿西替尼联合 阿维鲁单抗 ；INLYTA（Axitinib）英立达（阿昔替尼）抗血管生成的VEGF靶向酪氨酸激酶抑制剂（TKI），包括血管内皮生长因子（VEGF）受体1、2和3，这些受体可能促进肿瘤生长、血管生成和癌症进展（肿瘤扩散）。在 ...
一线治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)； 阿维鲁单抗 是FDA批准的第一个也是唯一1个在一线维持治疗UC III期临床试验中被证实具有显著总生存期（OS）益处的免疫疗法。此次最新批准，基于III期JAVELIN Bladder 100研究的结果。这是一项验证性III期研究 ...
盐酸阿那格雷 是一种口服抗血小板聚集药物，可以治疗各种原因引起的血小板增多，包括真性红细胞增多症，原发性骨髓纤维化，慢性粒细胞白血病，原发性血小板增多症等所有骨髓增殖性疾病。 盐酸阿那格雷 的作用机制与烷化剂完全不同，也与羟基脲有所 ...
罗米司亭 是血小板生成素受体激动剂，对于患有持续性或慢性免疫性血小板减少症且有症状的儿童来说，它是一种有效的治疗方法。 免疫性血小板减少症是一种免疫疾病，其特点是血小板破坏增多和产生减少导致单独血小板减少（血小板计数;100×109/L)。在 ...
罗米司亭 是一种血小板生成素受体激动剂，适用于治疗以下患者的血小板减少症：对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的免疫性血小板减少症（ITP）成年患者。1岁及以上患有ITP至少6个月且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的儿科患者。 ...
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