日本对癌症恶病质患者共展开了两项临床试验，有效证实了 阿那莫林 治疗癌症恶病质的优秀效果，它们分别是针对非小细胞肺癌患者开展的临床试验，以及在结直肠癌、胃癌、胰腺癌患者中开展的一项多中心、开放标签、非对照III期研究。在这项研究中，阿那莫林 ...
BRAF是人类最重要的原癌基因之一，BRAF绝大部分发生BRAF V600E突变，从而导致了下游MEK-ERK信号通路的持续激活。V600E发生突变对肿瘤的生长增殖和侵袭转移至关重要。 维莫非尼 能够选择性地抑制BRAF V600E激酶，进而阻断了肿瘤细胞的下游通路。美国FDA批 ...
奥维昔巴特 是一种有效的、每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi)，全身暴露量最小，并在小肠局部起作用。奥维昔巴特已在美国获批用于治疗3个月及以上所有类型进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒症，并在欧洲获批用于治疗6个月及以上 ...
奥维昔巴特 成为第首个被批准用于PFIC这种罕见肝病所有亚型的药物。奥维昔巴特的活性药物成分为odevixibat，是一种非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），可以最小全身暴露并在肠道内局部发挥作用。欧洲与FDA的批准是基于PEDFIC 1和PEDFIC 2两项临床 ...
EC批准 Vabysmo 用于治疗新生血管性或湿性老年性黄斑变性(AMD)和糖尿病性黄斑水肿(DME)；Vabysmo是一种双特异性抗体，靶向和抑制血管生成素-2（Ang-2）和血管内皮生长因子-A（VEGF-A）介导的两个通路；Ang-2和VEGF-A可破坏血管稳定性、导致新的渗漏血管 ...
首个眼内治疗双抗药； Vabysmo 是首个被设计用于眼内治疗的双特异性抗体药物，靶向VEGF和Ang-2（抑制血管生成素-2--Ang-2）两条途径，这2种途径可驱动多种视网膜疾病，包括nAMD和DME，VEGF和Ang-2会协同驱动病理性血管通透性和不稳定性、导致异常的血管 ...
Tabrecta 卡马替尼 (capmatinib)用于治疗携带异常的间质上皮转化（MET）基因外显子14跳跃突变的、已扩散转移且无法通过手术移除的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。在耐受良好剂量的c-met依赖性肿瘤模型中显示出很强的抗肿瘤活性。Tabrecta卡马替尼(capmatini ...
CENTAUR试验；肌萎缩侧索硬化症是一种由大脑和脊髓运动神经元死亡引起的持续进行性和致命的神经退行性疾病。苯丁酸钠和牛磺酸二醇的联合应用可能会减少神经元细胞死亡，这可能是通过同时缓解内质网(ER)应激和线粒体功能障碍而实现的。在一项临床试验中， ...
“渐冻人”临床试验可以收集到可靠的生存数据，如OLE阶段，这对促进渐冻人症患者获得研究性治疗至关重要。然而，在这类研究中，真正的安慰剂组无法维持足够长的时间来评估生存期，这可能会导致低估所研究疗法的临床效果。通过在治疗切换的情况下调整生存 ...
拉罗替尼 （Vitrakvi/Larotrectinib）是第一种获准用于治疗NTRK基因融合实体瘤的口服酪氨酸激酶抑制剂，它适用于所有类型实体瘤，无论其原发位置。NTRK基因融合是一种染色体异常，其形成于NTRK基因与另一段不相关的基因结合，而后转译并生成异常的TRK蛋 ...
维奈克拉 （商品名Venclexta）Venclexta是一种BCL-2抑制剂： （1）用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。 （2）与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷联用，治疗新诊断的年龄≥75岁或因合并症不能使用强化诱导化疗 ...
FGFR1-4抑制剂 福巴替尼 治疗晚期实体肿瘤的Ⅰ期研究；研究报道了福巴替尼治疗晚期实体肿瘤的I期临床试验(NCT02052778)结果，该试验评估了其安全性和药代动力/药效。这个Ⅰ期剂量递增试验证明了福巴替尼在重度治疗的晚期实体瘤患者中的耐受性、药效活性 ...
此次公布的FOENIX-CCA2研究旨在评估 福巴替尼 对于具有FGFR2基因融合/重排的肝内胆管细胞癌患者中的疗效、安全性以及其对患者生活质量的影响。该研究纳入103例具有FGFR2融合/重排、不可切除/转移性肝内胆管细胞癌患者，这些患者在接受包括吉西他滨-顺铂 ...
普纳替尼 （Ponatinib）是适用于成人慢性期的白血病治疗，是属于第三代BCR-ABL（白血病融合基因）酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗，也可用于对以往酪 ...
米托坦 （Lysodren，mitotane）适用无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤而引起的皮质醇增多症。 肾上腺皮质癌（adrenocortical carcinoma，ACC）是发生于肾上腺皮质的罕见恶性肿瘤，发病率极低（约(0.5～2)/100万） ...
阿尔茨海默病新药lecanemab 仑卡奈单抗 三期试验达到主要终点，有望显著改善症状？卫材（Eisai）和渤健（Biogen）联合宣布，双方联合开发的阿尔茨海默病（AD）在研疗法lecanemab仑卡奈单抗在治疗轻度阿尔茨海默病和阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍（MCI ...
仑卡奈单抗 为人源性抗Aβ抗体，能与阿尔茨海默病患者大脑中异常堆积的物质——β淀粉样蛋白（Amyloidβ-protein，Aβ）寡聚体结合，促进患者大脑中β淀粉样蛋白的清除。它能够改变疾病病理，缓解疾病进展。2023年1月7日，用以治疗阿尔茨海默病的药物仑 ...
布加替尼 （Brigatinib，又译为：布吉他滨或布格替尼）Brigatinib是优化后的新一代ALK抑制剂，可以透过血脑屏障，对脑转移的患者有效。 布加替尼 获美国FDA加速批准上市，用于治疗在克唑替尼治疗后病情出现进展或不耐受的ALK阳性的局部晚期或静态 ...
血小板减少症是慢性肝脏疾病的常见并发症，可能由多种因素引起。患有这种疾病的患者其出血风险会显著增加，需要反复输注血小板以控制病情。这给他们带来了极大的医疗负担：据统计，患有血小板减少症的丙肝患者，每年的医疗费用是没有血小板减少症的患者 ...
艾曲波帕 是一种促血小板生成素受体激动剂，临床医学上运用于免疫系统疾病血小板低性紫癜病人，非常是不易治血小板低症病人。艾曲波帕分为25mg跟50mg两种规格，需要根据自身的病情情况，选择与每日药量吻合的规格来进行服药。要注意的是此药每天最大的 ...
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