英克西兰 是一款siRNA疗法。使用该药可以持续降低患者LDL-C引起的心血管疾患的发病率。Leqvio可与编码PCSK9蛋白的mRNA结合，通过RNA的干扰作用来防止肝脏生成PCSK9蛋白。PCSK9蛋白的作用是抑制LDL受体的回收和再利用。而降低体内PCSK9的水平可以让更多L ...
英克西兰 （Inclisiran）用于原发性高胆固醇血症（非家族性和杂合子型家族性）或混合性血脂异常的成年患者，作为饮食的辅助治疗，可有望带来降脂治疗突破性的改变。其创新的小干扰核酸作用机制使患者在初次注射后3个月使用第二针，之后每年仅需两次皮下 ...
新辅助化疗能使I-III期肺癌患者的5年总生存（OS）率从40%提高到45%。CheckMate-816研究也表明，化疗+纳武利尤单抗（vs单独使用化疗）用于新辅助治疗，更容易使IB-IIIA期肺癌患者达pCR和延长无事件生存期（EFS）。 在临床上对于肿瘤较大或存在有淋巴 ...
ASTRIS研究结束时，共有349名患者转入供药项目；截止2022年1月5日，仍有80名患者从 奥希替尼 中获益。安全性上，28.8%的患者出现≥1种方案定义的AE，0.2%的患者出现间质性肺疾病，未发现新的安全性信号。ASTRIS研究中国亚组结果与ASTRIS总人群一致。 ...
弥漫性中线神经胶质瘤（diffuse midline glioma,DMG）是侵袭性儿童脑瘤，主要发生于儿童时期，涉及中枢神经系统的中线结构，包括丘脑、脑桥和脊髓。DMG很难通过手术摘除，因此普遍致命。它们的特征在具有较高的组蛋白H3K27M突变发生率。在一项新的研究中 ...
相比较其他药物来说，它的优势就在于抗菌谱广、抗菌活性更好。在一项回顾性临床研究中，研究者发现两性霉素B脂质体优于两性霉素B，其毒性比两性霉素B小，由于更加安全、有更少的不良反应。 安必素 （AmBisome）在治疗深部真菌病如念珠菌病等的临床疗效上 ...
PROfound研究共387例患者随机入组，按照基因改变情况分为两个队列，其中队列A（245例）为BRCA1/2、ATM改变患者，队列B（142例）为其他HRR相关基因改变患者。每个队列的患者都随机分为2组，试验组接受 奥拉帕利 （300mg bid）治疗，对照组接受由医生选择 ...
2016年3月11日美国FDA正式批准 克唑替尼 （Crizotinib，辉瑞）可用于治疗携带ROS-1基因突变的晚期（转移性）非小细胞肺癌（NSCLC）患者。至此，赛可瑞（克唑替尼）成为目前唯一一个同时获得ALK和ROS-1两个NSCLC治疗性靶点适应症的靶向药物，克唑替尼的适 ...
移植时疾病活跃、或HCT前后呈微小残留病（MRD）阳性均与HCT后肿瘤复发和死亡的高风险存在显著相关性。MRD阴性者可从 索拉非尼 维持疗法获得最大临床获益。对照组12例MRD阴性患者中，5例出现复发；而治疗组9例MRD阴性者无复发或死亡。 在治疗安全性统 ...
拉帕替尼 主要是通过阻断肿瘤细胞或相关细胞的信号转导，来控制细胞基因表达的改变，从而抑制或杀死肿瘤细胞。2007年3月14日，美国食品药品管理局批准拉帕替尼和希罗达(卡培他滨)联用治疗人表皮因子受体2(ErbB2)过度表达且经蒽环类药物、紫杉醇和曲妥珠 ...
众所周知，化疗、靶向治疗、免疫检查点抑制剂治疗等药物治疗手段，是晚期癌症患者延长生存期最重要的“武器”。而其中，以靶向治疗为代表的精准治疗的发展，很大程度上引领着晚期癌症治疗的发展方向。 2011年时，非小细胞肺癌患者推荐检测的靶点是EG ...
厄达替尼 在胆管癌中的缓解率达到52%？厄达替尼是一种口服、选择性和有效的FGFR1-4酪氨酸激酶抑制剂，已获批用于治疗携带特定FGFR2或FGFR3改变的晚期尿路上皮癌患者，尤其是已经在至少一线铂类化疗中进展的患者。在BLC2001试验中，厄达替尼治疗表现出40 ...
阿培利司 适用于与fulvestrant(氟维司琼，一种雌激素受体拮抗剂，可降低雌激素对肿瘤细胞的刺激作用）联合使用，作为患有激素受体(HR)阳性、人类表皮生长因子受体2(HER2)阴性、局部晚期或转移性乳癌，并且在使用内分泌治疗作为单独治疗后疾病恶化时出现 ...
( 劳拉替尼 ，又称洛拉替尼)Lorlatinib属于第三代靶向药ALK/ROS1 TKI，2022年4月29日在中国上市，劳拉替尼/洛拉替尼Lorlatinib，作为克里唑替尼耐药的后续治疗，可抑制克里唑替尼耐药的9种突变，特别适合对其他ALK耐药的晚期非小型细胞肺癌（NSCLC）患者 ...
司美替尼 在伴丛状神经纤维瘤的NF1患儿中展现长期疗效？司美替尼（Selumetinib）是一种口服、选择性MEK 1/2抑制剂，通过靶向RAS下游通路信号调节酶MEK来抑制过度激活的RAS通路，从而控制细胞异常增殖和肿瘤生长。2020年，司美替尼被美国食品药品监督管 ...
急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia，AML）是一种罕见、但侵袭性极高的血液与骨髓癌症，约30%的AML患者携带FLT3基因突变，这与AML的发生、发展及不良预后密切相关，针对FLT3突变的靶向治疗可能是治疗AML的新途径。 急性髓系白血病靶向药 米哚 ...
以动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）为主的心血管疾病（CVD）是我国城乡居民第一位死因，占死因构成的40%以上。低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）是ASCVD的致病性危险因素。作为首个用于降低低密度脂蛋白胆固醇的小干扰核酸药物—— 英克西兰 ，一年打两针即 ...
英克西兰 ，它的降脂效果如何？为了达到日渐降低的血脂标准，越来越多降脂药物正在研发。近年来，“一年打两针，即可有效降血脂”的英克西兰（Inclisiran）横空出世，成为了降脂领域令人瞩目的新秀。作为首个用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的小干 ...
恩瑞舒 的应用能够大大改善异基因造血干细胞移植患者的临床结局？根据《中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识（Ⅲ）——急性移植物抗宿主病（2020年版）》，可以用甲泼尼龙、巴利昔单抗、芦可替尼等药物进行治疗，抗胸腺细胞球蛋白、间充 ...
阿巴西普 可有效预防急性移植物抗宿主病？Allo-HSCT是侵袭性血液系统恶性肿瘤的有效治疗方式，通常也是唯一的治愈手段。对于缺乏同胞全相合供体的患者而言，通常会选择无关供者（URD）。选择URD进行allo-HSCT存在的主要问题为aGVHD导致的非复发死亡率（ ...
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