进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见、难治性胆汁酸排泄障碍相关遗传性疾病。正常情况下，肝细胞合成胆汁酸，在毛细胆管侧经ATP8B1、ABCB11和ABCB4等转运蛋白主动转运至胆道系统中，如果这些蛋白因药物、自身免疫、感染及遗传基因突变等原因引 ...
溃疡性结肠炎(UC)是一种慢性结肠疾病，特征是粘膜炎症和溃疡，以及直肠出血和腹泻的症状。UC患者的短期治疗目标包括实现临床缓解和减少炎症。长期目标包括改善与健康相关的生活质量(HRQOL)，实现无激素缓解和内镜下缓解，以及预防手术和结直肠癌。溃疡性 ...
肺癌是世界“第一大癌种”，每年导致约180万患者死亡。根据美国SEER数据库2022年公布的数据，55%的肺及支气管癌患者，确诊时已经发生了远处转移，也就是病理分期为Ⅳ期。而这部分患者当中能够生存5年的比例，仅为7%。 一名67岁的女性患者，为吸烟者 ...
艾代拉里斯 单药的加速批准是基于一个单臂、多中心、开放标签的积极二期临床结果。该临床实验招募了123位复发性的“惰性”非霍奇金淋巴瘤（iNHL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。病人每天接受两次，每次150毫克 艾代拉里斯 治疗，一级实验终点是总应答 ...
美国食品和药物管理局(FDA)已批准西雅图基因Seattle Genetics(SGEN)公司HER2靶向抗癌药 图卡替尼 Tukysa(Tucatinib)，联合曲妥珠单抗(trastuzumab)和卡培他滨(capecitabine)，用于治疗不能手术切除并且先前已接受过一种或多种抗HER2方案的晚期或转移性HE ...
康奈非尼 /恩诺非尼(Encorafenib)针对BRAF V600E，以及野生型BRAF和CRAF体外无细胞检测，ic值分别为0.35、0.47和0.3 nM。50 BRAF基因突变，如BRAF V600E，可导致组成性激活的BRAF激酶，可能刺激肿瘤细胞生长。Encorafenib也能够绑定到其他体外激酶包括J ...
劳拉替尼 是第三代ALK抑制剂，专门开发用于抑制驱动对当前药物耐药性的最常见肿瘤突变，并解决ALK阳性NSCLC疾病进展的最常见部位脑转移问题。在ALK阳性肺癌患者中，高达40%在最初确诊时出现脑转移。 劳拉替尼 （Lorlatinib，劳拉替你，Lorviqua）为第三 ...
卡博替尼 是一种有效的抗癌药物，但在使用时也需要注意一些事项。在使用之前请告知医生有关身体状况的详细信息，严格按照医生的指示用药，并定期进行相关的检查和评估。卡博替尼的治疗效果还会受到多种因素的影响，包括患者的肿瘤类型、病情严重程度、 ...
凡德他尼 /依维莫司治疗3个周期和6个周期后的MRI扫描显示右侧脑桥中度扩大和进行性浸润伴随相关局灶性强化增加，但外观相对稳定/其它部位无进展。该患儿开始接受第7周期凡德他尼/依维莫司治疗，但随后出现症状恶化（言语不清、共济失调），并在初次诊断 ...
去纤苷 钠（Defitelio）是一种由法国制药公司Sanofi-Synthelabo研发的药物，旨在治疗罕见的非常严重的疾病-肝静脉闭塞性疾病(VOD)。该疾病是由于骨髓移植后的化学或辐射治疗引起的肝内血管病变导致的。Defitelio被设计用于治疗因化疗和骨髓移植等治疗引 ...
肝移植后静脉闭塞综合征是一种严重的并发症，它是由于肝内小血管的损伤导致肝静脉或门静脉的阻塞，引起肝功能衰竭和门脉高压等症状。 去纤苷钠 可以通过增加血管内皮细胞的稳定性，抑制血栓形成，促进血管扩张，改善微循环，从而减轻肝内小血管的损伤， ...
阿卡替尼 的批准是Orbis项目下的首批批准之一。Orbis项目是FDA肿瘤学卓越中心计划，旨在为国际合作伙伴提供同时提交和审查肿瘤药物的服务。这种合作使癌症患者能够更早地获得其他国家的产品，因为这些国家的监管提交可能会出现重大延迟。 阿卡替尼 ...
使用剂量说明； 阿法替尼 为处方药，服用前应先咨询医生。阿法替尼的推荐剂量为40mg，每日一次。目前尚无充分证据支持患者可从50mg剂量中得到更大获益。治疗肺癌效果怎样？阿法替尼属于一种酪氨酸激酶抑制剂，主要是通过抑制表皮生长因子受体（EGFR）的 ...
莫博替尼 是一种新型、强效小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），旨在高选择性靶向于EGFR和人表皮生长因子受体2(HER2)20号外显子插入突变，而现有的EGFR-TKI、化疗和免疫疗法对于携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者临床获益有限，所以莫博替尼的出现突 ...
塞尔帕替尼 是一种用于治疗RET阳性的NSCLC和高风险甲状腺癌的药物。对于不同类型的癌症，塞尔帕替尼的用法用量可能会有所不同，患者应严格按照医生的建议和处方来正确使用该药物。塞尔帕替尼一般以胶囊形式供应，每个胶囊含有100毫克（mg）的活性成分。 ...
美国FDA通过了Verastem公司的抗癌新药 杜韦利西布 (Copiktra)，用于治疗已经历至少两次既往疗程的成人，复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤。杜韦利西布也获得复发或难治性滤泡性淋巴瘤成年患者治疗的加速批准。 杜韦利西布的疗效 ...
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）已决定推荐诺华 米哚妥林 Rydapt（midostaurin）用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的系统性肥大细胞增多症（统称为AdvSM）。可抑制肥大细胞增多症疾病进展？ 获得NICE推荐 ...
仑伐替尼 的用量一般根据患者的具体情况和肿瘤类型来确定。一般来说，初始剂量为每日口服8毫克，视患者耐受情况及疗效调整剂量。如果患者耐受较好，医生可以逐渐增加到每日的最大剂量12毫克。另外，乐伐替尼的用量也受到患者的肝肾功能、体重和血压等因 ...
甲状腺激素是人体内最重要的调节代谢激素之一，其体内合成受到多重调控。而下丘脑合成的 促甲状腺激素α （thyrotropin-releasing hormone，TRH）能作用于垂体，最终影响着甲状腺激素的合成和释放。激素与相应的受体结合形成复合物，能将激素信号转化为 ...
Cosela是全球第一款也是唯一一款可降低化疗诱导的骨髓抑制发生率的骨髓保护疗法，能够为接受化疗的ES-SCLC患者提供骨髓保护作用。Cosela的骨髓保护作用，可降低严重中性粒细胞减少症和贫血的发生率和持续时间、减少诸如生长因子和红细胞输注等抢救性干预 ...
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