脊髓小脑性共济失调(SCA)是遗传性共济失调的主要类型，是一种罕见病，其发病机制尚未完全阐明。目前并未有有效的完全阻止病情进展的治疗方法，主要以对症治疗和支持治疗为主。 他替瑞林 (Taltirelin)，是一种TRH类似物，在日本上市，可以有效改善SCA患者 ...
他替瑞林 （Taltirelin），促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物，在日本已经获准作为治疗脊髓小脑变性疾病（SCD）药物进入临床，用于改善共济失调步态，商品名为Ceredist，目前仅在日本作为处方药，5mg一片，一日2片。目前国内没有此药。作为一种对症治 ...
骨髓增生异常综合征伴骨髓纤维化（MDS-MF）约见于15%的MDS患者。MDS-MF与TP53高表达、WT1高表达等不良预后因素有关。研究认为骨髓纤维化是MDS的独立不良预后因素。目前高危MDS的治疗目标是延缓疾病进展、延长生存期。国内外指南中对无条件进行移植的MDS ...
急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia,AML）是一种起源于造血干、祖细胞的造血系统恶性肿瘤，其特征为原始和幼稚髓系细胞的异常增生。目前对于适合强化疗的新诊患者，3+7方案仍然是经典；而对于老年不适合强化疗的患者，去甲基化药物无疑是一种优选。 ...
骨髓纤维化（MF）是一种骨髓癌症，可导致纤维瘢痕组织形成，导致严重贫血、虚弱、疲劳、脾脏和肝脏肿大。伴有严重血小板减少症的患者，在治疗骨髓纤维化的患者估计占三分之一以上。严重血小板减少症是指血小板计数低于每微升50000个血小板，其总生存期仅 ...
美国FDA批准了CTI BioPharma公司开发的Vonjo（ 帕克替尼 ）上市，用于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，其血小板计数低于50×109/L。骨髓纤维化是骨髓癌的一种类型，会在患者体内形成纤维 ...
非戈替尼 研发背景；类风湿关节炎(RA)是一种与炎症性疾病有关的慢性自身免疫性疾病，不仅会损伤关节，而且会损伤多种身体器官。近年来，RA的治疗靶点的研究得到了广泛的关注，如细胞因子、g蛋白偶联受体和激酶等。目前已有几种缓解疾病的抗风湿药物(DMA ...
本文主要基于现有文献综述 非戈替尼 的疗效和安全性。非戈替尼（GLPG-0634）是由美国吉利德和Galapagos公司联合开发的一种Janus激酶1（JAK1）的口服小分子抑制剂；JAK1的过度激活/失调能够导致自身免疫反应。非戈替尼已在欧盟申请批准作为成人类风湿性关 ...
美国食品和药物管理局（FDA）批准 福巴替尼 （futibatinib）片剂：该药是一种共价结合FGFR抑制剂，用于治疗先前接受过治疗的不可切除性、局部晚期或转移性、携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或其他重排的肝内胆管（intrahepatic cholangioc ...
来自FOENIX-CCA2的数据表明，分子靶向基因组驱动因素的范式有可能大幅改善癌症的结果。这些结果有可能对在先前接受治疗的FGFR2融合或重排阳性的肝内胆管癌患者群体的治疗选择产生重大影响，在一些关键领域， 福巴替尼 显示比化疗更有效。福巴替尼(Futiba ...
肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）是一种目前无法治愈且进展迅速的神经退行性疾病。 Albrioza （也称PB–TURSO）是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性 ...
滤泡性淋巴瘤(FL)是最常见的缓慢生长形式的非霍奇金淋巴瘤，在全世界占非霍奇金淋巴瘤的22%。常见的表现是无痛性淋巴结肿大，典型表现为多部位淋巴组织侵犯，有时可触及滑车上淋巴结肿大。它通常对治疗反应良好，但通常以缓解期和复发期为特征。每次患者 ...
干眼病(dry eye disease，DED)又名角结膜干燥症(KCS)，症状为眼睛干涩、异物感、发痒、畏光、红血丝、视力模糊、眼睛易疲劳，干眼症会导致角膜炎及视力下降，重症干眼症可引起角膜溃疡甚至致盲，目前已成为重要的社会公共卫生问题。据FrostSullivan统计 ...
干眼症又称为角结膜干燥症，是现代常见的一种眼科疾病（伴随炎症），由于泪腺分泌不稳定导致没有足够量的泪液从而引起眼表损害。如果不加以治疗，最终可能导致眼球表面损的损伤，从而带来严重疼痛并且导致角膜和视力的损伤。干眼症症状包括炎症、疼痛、 ...
滤泡性淋巴瘤(FL)是最常见的惰性非霍奇金淋巴瘤(NHL)，占NHL总数的20%。在治疗上以保守治疗为主，化疗反应好，但不能治愈，病程长，反复复发或转移成侵袭性。据估计全球每年超过10万人确诊患上滤泡性淋巴瘤，基于庞大的数字下面出现了 Lunsumio 进行研发 ...
血小板减少症的程度已被证明是肝硬化患者有用的预后标志物，并且预示高危人群发生肝癌的高风险。所以，血小板减少症需要引起临床格外重视，积极干预血小板减少症有助于改善患者长期预后。近期，芦曲泊帕在中国人群中开展的3期临床试验（S-888711）研究成 ...
目前慢性肝病相关血小板减少症的干预措施包括血小板输注、脾切除等。但这些方式均有其各自的局限性，限制了临床上的广泛应用。血小板输注；血小板输注是目前慢性肝病相关血小板减少症最主要的干预措施，主要应用于PLT50×109/L的患者。临床应用过程中， ...
颅内客观缓解率达54%，卡马替尼高效脑转移疗效不俗；在13例出现脑转移的MET 14突变患者中，约有一半的脑转移患者对 卡马替尼 应答，颅内ORR达到54%（7/13）。在这些患者中，有4例完全消除了脑部病变(31%)，另外3例部分缓解（PR）患者的情况：1例患者3个 ...
非小细胞肺癌是一种常见的恶性肿瘤疾病，致病原因常见的是吸烟、电离辐射和肺感染，遇到这种情况应该考虑进行根治术治疗，此外，还需要调整饮食，多吃一些能够提高身体免疫力的食物，譬如薏米、菱、四季豆、香菇等，少吃油腻与刺激性强的食物。 卡马替尼 ...
美国食品和药物管理局（FDA）加速批准了Panobinostat联合硼替佐米和地塞米松用于治疗已经接受过包括硼替佐米和免疫调节剂在内的至少两个方案治疗的多发骨髓瘤。 帕比司他 是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂。多发性骨髓瘤(multiple myeloma，MM)是恶性浆细胞病 ...
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