系统性肥大细胞增多症的“病根”，就是肥大细胞异常克隆性增殖，并且大规模浸润到皮肤或全身各处组织器官，导致表现不同、程度差别显著的症状，而AdvSM患者甚至出现危及生命的器官损伤。因此对系统性肥大细胞增多症的治疗，可以分成简单对症和特异性治疗 ...
喜保宁 具有抗癫痫作用，其作用机制为，不可逆地抑制GABA氨基转移酶(GABA-T)，提高脑内GABA浓度而发挥作用。临床研究结果表明，氨已烯酸为治疗严重癫痫患儿有效而安全的一种抗癫痫药，并对智力障碍的癫痫患者亦有效。喜保宁口服吸收迅速，食物不影响其 ...
米托坦 是BMS基于杀虫剂DDT开发的一种可以溶解肾上腺细胞的药物，最早于1970年7月在美国获批上市，用于治疗肾上腺皮质癌。该产品也是FDA批准的唯一一个用于治疗肾上腺皮质癌的药物。肾上腺皮质癌（ACC）是一种来源于肾上腺皮质的罕见内分泌肿瘤，其年发病率 ...
2021年世界肺癌大会（WCLC）发布的ATLANTIS试验结果显示， 鲁比卡丁 /多柔比星在复发性小细胞肺癌(SCLC）中未达到主要终点，但安全性优于标准方案。鲁比卡丁是一种新型的抗肿瘤药物，能够抑制转录，调节肿瘤微环境。2020年6月FDA根据一项II期篮子研究的 ...
鲁比卡丁 是海鞘素衍生物，它是RNA聚合酶II的抑制剂，能够与DNA双螺旋结构上的小沟共价结合。RNA聚合酶II在肿瘤细胞转录过程中往往过度活化，鲁比卡丁可使得肿瘤细胞在有丝分裂过程中畸变、凋亡、最终减少细胞增殖。2020年6月，美国FDA批准了鲁比卡丁用 ...
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是由效应B细胞不受控制地大量克隆引起的一种血液肿瘤，患者体内效应B细胞异常增殖，单克隆免疫球蛋白大量产生，造成免疫功能紊乱，并可能伴随多种并发症，包括骨骼溶解、高钙血症、贫血、肾功能损伤等。效应B细胞即是浆 ...
2021年5月21日，美国FDA批准强生公司的EGFR/Met双抗 埃万妥单抗 （Rybrevant）用于治疗含铂双药化疗期间或之后进展的携带EGFR20号外显子插入突变的转移性或手术不可切除的非小细胞肺癌成年患者。 埃万妥单抗是一个能同时靶向EGFR和MET受体的双特异性 ...
泊马度胺 Pomalidomide是美国Celgene研制的新一代免疫调节剂，用于复发性多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）。多发性骨髓瘤的治疗分为一线、二线、三线，对一线方案耐药的患者临床上称之为“复发性多发性骨髓瘤”，泊马度胺就是适用于此类患者。所以泊马 ...
马法兰 是一种非常常用的化疗药，临床治疗多种肿瘤，包括许多实体瘤和血液肿瘤。马法兰国内也翻译成美法仑，很早之前就已经获准进入国内市场，但因为某些原因厂家已经很长时间没有向中国大陆地区供货，导致患者用不上这种药。大约从2006年开始国内马法兰就开 ...
依库珠单抗 是一种人源化单克隆抗体，一种首创（first-in-class）的终端补体抑制剂，目前已获批用于阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）的治疗。依库珠单抗是治疗罕见病的孤儿药。 1、用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白 ...
内分泌治疗(ET)是HR+/HER2-乳腺癌患者的标准辅助治疗。然而，大约20%的患者在前10年内出现疾病复发。转移性乳腺癌是可以治疗但仍然无法治愈的，HR+/HER2-乳腺癌患者的中位总生存期(OS)约为3年，5年生存率为35%。在转移情况下，ET和靶向治疗相关的联合治疗因 ...
依库珠单抗 是一款“first-in-class”C5补体抑制剂，该抗体对C5有高度亲和力，抑制末端补体蛋白C5。目前，依库珠单抗已在美国、欧盟、日本等市场获批用于治疗：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、AchR抗体阳性全身型 ...
美国医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药宣布已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份补充新药申请（sNDA），申请批准口服抗凝血剂Xarelto（中文品牌名：拜瑞妥，通用名：rivaroxaban，利伐沙班）用于急性医学疾病患者，预防静脉血栓栓塞（VTE）。Xarelt ...
克唑替尼 是第一代ALK抑制剂，用作ALK阳性肿瘤的一线治疗药物。克唑替尼已被证明可以延长生存期，其有效性和安全性也得到证实。然而，克唑替尼治疗与多种不良事件相关，其中最常见的是转氨酶水平升高，严重会导致急性肝功能衰竭。在此，我们报告一例伴有ALK ...
莫博替尼 是武田（Takeda）制药的一款口服EGFR酪氨酸激酶抑制剂，成为EGFR外显子20插入突变的肺癌患者的口服药，在美国和中国均授予突破性治疗认证。它是由强生（JNJ）公司研发、生产的一种全人源化EGFR/MET双特异性单克隆抗体，能阻断EGFR和MET介导的 ...
杜韦利西布 (IPI-145,INK1197)是一种新型选择性PI3Kδ/γ抑制剂，在无细胞试验中Ki和IC50分别为23 pM/243 pM和1 nM/50 nM，对PI3Kδ/γ的选择性比对其它蛋白激酶高。 杜韦利西布是一种用于治疗成人的处方药： 至少接受过2次的慢性淋巴细胞白血 ...
克唑替尼 (Crizotinib)是多靶点(ALK、MST1R、ROS、c-Met/HGFR)抑制剂，由辉瑞研发，首先于2011年8月26日获FDA批准上市，之后又获得PMDA、EMA批准上市，2013 年在CFDA批准上市，首个上市的ALK激酶抑制剂。克唑替尼的适应症为用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）或ROS ...
地拉罗司 被开发后在美国已上市10年，是处方量最大的一种铁螯合剂。地拉罗司是Exjade的一种新口服配方，是首个可直接吞服的每日一次口服铁螯合剂。Exjade则是一种分散片，必须在液体中混合并在饭前至少30分钟空腹服用。地拉罗司则在有无便餐的情况下均 ...
Duvelisib(商品名COPIKTRA，中文名 杜韦利西布 )是Verastem公司研发的一款口服PI3K抑制剂，FDA批准该药用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)的成年患者。杜韦利西布(杜韦利西布)曾获得美国FDA颁发的快速通道资格和孤儿药 ...
2017年 瑞格非尼 在中国上市，作为首个在肝癌二线治疗中观察到总生存（OS）显著获益的药物，开启了肝癌治疗的新征程。RESORCE研究是瑞格非尼首项国际多中心的Ⅲ期研究，是继索拉非尼后的十年以来，肝癌治疗领域的一个重大突破，证实了瑞格非尼在肝癌二线治疗 ...
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