近期，国际顶尖期刊《新英格兰医学杂志》公布了AGILE研究（IDH1抑制剂 艾伏尼布 联合阿扎胞苷治疗不适合强化疗的新诊断IDH1突变型AML患者）的研究数据。该研究是一项全球性、双盲、随机、安慰剂对照、3期试验。该研究的突破性结果，为不适合强化疗的新诊 ...
经动脉化疗栓塞（TACE）是不可切除肝细胞癌（HCC）患者的一项重要治疗手段。近年来，随着治疗手段的不断丰富，综合治疗理念不断深入人心，如何将TACE与其他治疗手段联合，以增加患者的临床获益是领域内专家学者关注的话题。此前的TACTICS试验表明，在不 ...
阿柏西普 是拜耳和再生元联合开发的一款玻璃体内注射用VEGF抑制剂，也是全球最畅销的产品之一。阿柏西普适用于CRVO后新生血管性年龄相关性黄斑变性(AMD)和视网膜水肿。用于治疗对含奥沙利铂化疗方案耐药或使用该方案治疗后癌症恶化的转移性结直肠癌患者 ...
索拉非尼 是首个上市的口服多靶点激酶抑制剂，作为一个分子靶向药物，具有小分子、多靶点、多激酶抑制作用的特点，下面对索拉非尼的作用靶点及方式做一个初步探究。 丝氨酸/苏氨酸激酶靶点 丝裂原活化蛋白激酶MAPK信号通路是第一个阐明细胞膜到 ...
凡德他尼 是一种对血管上皮生长因子受体（VEGFR）和表皮生长因子受体（EGFR）均有抑制作用的口服小分子药物。这种药物是一种合成的苯胺喹唑啉化合物,同时也是一种口服的小分子多靶点酪酸激酶抑制剂(TKI),可同时作用于肿瘤细胞EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激 ...
瑞戈非尼 的问世使这一困境得以破解——凭借临床试验中展现的在中国mCRC患者中的确切疗效和安全性，瑞戈非尼正式获得国家食品药品管理总局（CFDA）的上市批准，可用于标准化疗失败的mCRC患者。瑞戈非尼也是首个在中国mCRC人群中完成治疗研究并获得上市 ...
普乐沙福 （Plerixafor）是一种免疫刺激剂，用于提升血液中的造血干细胞。普乐沙福旨在与生长因子粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联合使用，用于治疗患有多发性骨髓瘤或非霍奇金淋巴瘤的成人。多发性骨髓瘤是浆细胞的癌症，浆细胞是骨髓中的一种细胞，可产 ...
瑞格非尼 Stivarga是一种多激酶抑制剂，其靶向涉及癌症发展的多种生物学途径。该药物根据FDA的优先审查计划进行审查，该计划为治疗提供重大进展或在没有足够治疗时提供治疗的药物提供快速6个月审查。美国食品和药物管理局（FDA）已经批准瑞格非尼Stivar ...
根据国际肺癌研究协会2021年靶向治疗会议上发表的SUMMIT试验的中期分析数据，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）难治性EGFR 18突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，来那替尼具有显著的应答和生存率。2期，多中心，开放标签篮子试验研究中期分析中，使用 来那替尼 ...
FDA对 莱特莫韦 Prevymis的sNDA给予优先审查，用于预防高危成人肾移植受者的巨细胞病毒（CMV）疾病。并预计于2023年6月5日完成处方药用户费用法案(PDUFA)审查。该申请得到了3期临床试验结果的支持，该结果表明，与现有标准疗法相比，Prevymis在预防CMV感 ...
1型糖尿病患者伴有胰岛素的绝对缺乏，临床治疗主要以补充外源性胰岛素为主。最近，发表于Nature commuications的一项研究表明，一种用于早期乳腺癌辅助治疗的药物——来那替尼，能够保护自身胰岛β细胞免受免疫系统摧毁，有潜力成为1型糖尿病（T1DM）的 ...
普乐沙福 最初是一种抗HIV感染的潜在治疗手段。2000年，作为候选的抗HIV药物，在Ⅰ期临床试验中，显示了意料之外的白细胞计数增加，特异性增加外周血CD34+造血干细胞计数。2004年一项Ⅰ期研究显示，单次注射240μg/kg足以将干细胞自骨髓动员至外周血中 ...
艾曲博帕 是首个在中国上市获批ITP适应症的口服TPO受体激动剂，上市以来被广泛的应用于临床，由于其充分的循证医学证据，艾曲博帕也被中国ITP指南2020年版推荐为成人ITP患者二线治疗唯一A级推荐（Ia级证据）TPO受体激动剂，以及2019年更新版国际ITP工作 ...
2年生存率翻倍！免疫方案展露实力；根据2022年ASCO-GI上公布的Ⅲ期TOPAZ-1试验的结果，使用PD-L1抑制剂 德瓦鲁单抗 联合吉西他滨及顺铂，比起单纯化疗方案，能够显著提升患者的总生存率。结果显示，接受德瓦鲁单抗+化疗治疗的患者，中位总生存期为12.8个 ...
再生障碍性贫血是一种危及生命的骨髓衰竭，若不治疗，死亡率非常高。尽管发病率不高，但我国人口基数大，实际患病人数较多。自上世纪80年代确立抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素作为再生障碍性贫血的标准免疫治疗方案后，近30年来再生障碍性贫血的治疗一直缺 ...
奈拉滨 （Nelarabine）是一种细胞毒性脱氧鸟苷类似物前药，通过破坏快速分裂细胞中的DNA合成，诱导细胞凋亡，杀灭肿瘤。前期临床研究已确定奈拉滨在复发难治的T-ALL和淋巴母细胞淋巴瘤的有效率很高，美国食品药品监督管理局（FDA）已将其批准用于至少采 ...
奈拉滨 (Nelzarabine)在腺苷脱氨酶作用下，去甲基转化成ara—G,在脱氧鸟苷激酶和脱氧苷激酶作用下单磷酸化，接着转化为活性5-三磷酸盐ara-GTP.Ara-GTP在白血病胚细胞中蓄积到一定程度后嵌合入DNA中，从而抑制DNA的合成，最终导致细胞死亡。奈拉滨(Nelza ...
奥英妥珠单抗 是一种CD22导向的抗体-药物缀合物，适用于成人急性复发或难治性B细胞前体的治疗淋巴细胞白血病。非霍奇金淋巴瘤（NHL）是一组多种淋巴细胞增殖性恶性肿瘤，根据临床病程可分为侵袭性淋巴瘤和惰性淋巴瘤（iNHL），其中 iNHL 最常见的类型为 ...
埃罗妥珠单抗 （Empliciti，elotuzumab）是一种人源化IgG1单克隆抗体，可特异性靶向SLAMF7（信号淋巴细胞激活分子家族成员7）的蛋白。骨髓瘤细胞上SLAMF7表达的独立细胞遗传学异常。SLAMF7在分化细胞的造血谱系内的自然杀伤细胞、浆细胞和特定免疫细胞 ...
特泊替尼 有效克服MET扩增导致的吉非替尼耐药；吉非替尼（Gefitinib）是第一代EGFR-TKI，在用药10~12个月时，常常出现耐药。其中，MET扩增是常见的获得性耐药原因。在此基础上应用针对MET扩增的特泊替尼，能否克服这种耐药呢？我国著名肺癌学者吴一龙教 ...
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