多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性增殖性疾病，约70%患者经蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等一线治疗后会进展为复发难治性（RRMM），传统方案缓解率不足30%，中位总生存期（OS）仅12-18个月。塞利尼索（希维奥，selinexor）作为首个口服核输出蛋白XPO1抑制剂， ...
肺癌中EGFR突变占比约30%，其中外显子20插入突变（ex20ins）是最棘手的亚型——约10%的EGFR突变患者携带此变异。这类突变会让EGFR蛋白结构异常，传统的EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）如吉非替尼、厄洛替尼无法有效结合，患者只能依赖化疗或免疫治疗，但疗 ...
约30%-40%的ALK阳性肺癌患者初诊时已伴脑转移，或治疗过程中出现颅内进展——脑转移不仅导致头痛、呕吐，更会快速降低患者生存质量，传统化疗药物因无法穿透血脑屏障，疗效有限。劳拉替尼（博瑞纳/洛拉替尼，Lorbrena/Lorlatinib）凭借“高颅内暴露+强效 ...
儿童实体瘤（如婴儿纤维肉瘤、先天性中胚层肾瘤）中，NTRK融合突变发生率高达10%-15%，远高于成人（约1%）。传统治疗以手术切除为主，但部分患儿因肿瘤位置特殊（如头颈部）无法完整切除，或术后复发，需长期药物干预。 拉罗替尼 （Vitrakvi/Larotrectin ...
约20%-30%的ROS1阳性或NTRK融合实体瘤患者初诊时已伴脑转移，或治疗过程中出现颅内进展——脑转移不仅导致头痛、呕吐，更会快速降低患者生存质量，传统化疗药物因无法穿透血脑屏障，疗效有限。罗圣全（恩曲替尼，Rozlytrek/Entrectinib）凭借“高颅内暴 ...
ALK阳性肺癌患者的长期生存是临床关注重点——一代TKI治疗后易耐药，二代虽延长PFS，仍有近半数患者进展。劳拉替尼（博瑞纳/洛拉替尼，Lorbrena/Lorlatinib）凭借“低毒性+持久抑制”的特性，成为这类患者追求长期无进展生存（PFS）的优选，推动ALK阳性 ...
泛癌种NTRK融合阳性患者（如肺癌、结直肠癌、肉瘤）因驱动基因相同，理论上应响应相同靶向药，但传统TRK抑制剂（如恩曲替尼）存在疗效局限或副作用风险。拉罗替尼（Vitrakvi/Larotrectinib）凭借“高选择性+广覆盖”的优势，成为这类患者长期生存的优选 ...
实体瘤治疗长期受限于“驱动基因异质性”——不同癌种可能携带相同致癌突变，却缺乏通用靶向药。ROS1融合和NTRK融合作为跨癌种的“共同驱动因子”，约1%-2%的实体瘤患者携带此类变异，传统化疗或免疫治疗对其效果有限。罗圣全（恩曲替尼，Rozlytrek/Entr ...
在弥漫大B细胞淋巴瘤的治疗领域，CD19蛋白的广泛表达为靶向治疗提供了关键靶点。 朗妥昔单抗 作为一种新型CD19靶向抗体偶联药物，通过精准递送细胞毒性药物为这类患者提供了突破性的治疗选择。弥漫大B细胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤中最常见的亚型，约占所 ...
肺癌是我国发病率最高的恶性肿瘤，其中约5%-7%的患者携带ALK基因融合突变。这类患者对一代ALK抑制剂（如克唑替尼）响应良好，但约30%-40%会在1年内出现耐药，二代抑制剂（如阿来替尼）虽延长了无进展生存期（PFS），仍有近50%患者因二次突变（如G1202R） ...
在慢性免疫性血小板减少症的治疗领域，自身免疫性血小板破坏和巨核细胞成熟障碍是导致血小板数量持续减少的关键因素。 福坦替尼 作为一种新型脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，通过精准阻断免疫介导的血小板破坏途径为这类患者提供了突破性的口服治疗选择。免 ...
在尿路上皮癌的治疗领域，Nectin-4蛋白的过度表达与肿瘤细胞的增殖和转移密切相关。 恩诺单抗 作为一种新型Nectin-4靶向抗体偶联药物，通过精准递送细胞毒性药物为这类患者提供了突破性的治疗选择。尿路上皮癌是最常见的膀胱癌类型，约占所有膀胱癌病例 ...
实体瘤治疗长期面临“异病同治”难题——不同癌种因驱动基因变异相似，却缺乏通用靶向药。NTRK融合突变作为跨癌种的“共同驱动因子”，约0.5%-1%的实体瘤患者携带此类变异，传统化疗或免疫治疗对其效果有限。 拉罗替尼 （Vitrakvi/Larotrectinib）作为首 ...
慢性髓系白血病（CML）患者中，约10%-15%携带BCR-ABL T315I突变——这一突变如同给癌细胞装上“抗药盾牌”，导致一代、二代TKI（如达沙替尼、尼洛替尼）完全失效，患者中位生存期仅12-18个月。阿思尼布（阿西米尼/阿西米尼布，Scemblix/Asciminib）作为 ...
慢性髓系白血病（CML）治疗中，耐药是患者面临的最大挑战——约30%患者因BCR-ABL突变或药物副作用，无法从一代、二代TKI中获益。阿思尼布（阿西米尼/阿西米尼布，Scemblix/Asciminib）作为第三代BCR-ABL抑制剂，凭借“高效抑制+低毒特性”，成为耐药治疗 ...
在骨髓纤维化的治疗领域，Janus激酶2（JAK2）信号通路的异常激活是导致骨髓增殖失控和纤维组织异常增生的关键因素。 菲卓替尼 作为一种新型JAK2选择性抑制剂，通过精准靶向这一异常信号通路为这类患者提供了突破性的治疗选择。骨髓纤维化是一种起源于造 ...
在肥厚型梗阻性心肌病的治疗领域，左心室流出道梗阻是导致患者出现呼吸困难、胸痛和晕厥等症状的关键病理生理机制。 玛伐凯泰 作为一种新型心肌肌球蛋白抑制剂，通过精准调节心肌收缩蛋白的功能为这类患者提供了突破性的梗阻缓解选择。肥厚型梗阻性心肌 ...
慢性髓系白血病（CML）是骨髓造血干细胞恶性克隆性疾病，约95%患者携带BCR-ABL融合基因，传统酪氨酸激酶抑制剂（TKI）如伊马替尼、达沙替尼等是主要治疗选择。但约30%患者因BCR-ABL激酶区突变（如T315I）对一代、二代TKI耐药，或因长期用药出现不可耐受 ...
在骨肉瘤的治疗领域，肿瘤细胞逃避免疫监视和化疗耐药性是影响治疗效果的关键因素。 米伐木肽 作为一种新型免疫调节剂，通过激活巨噬细胞的免疫杀伤功能为这类患者提供了突破性的辅助治疗选择。骨肉瘤是起源于间叶组织的恶性骨肿瘤，常见于青少年，具有 ...
在晚期实体瘤的治疗领域，ROS1和NTRK基因融合是驱动肿瘤发生发展的关键分子改变。 瑞普替尼 作为一种新型ROS1和NTRK酪氨酸激酶抑制剂，通过精准阻断这些异常激活的信号通路为这类患者提供了突破性的治疗选择。ROS1和NTRK基因融合在多种实体瘤中被发现， ...
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