普纳替尼 （Ponatinib）是适用于成人慢性期的白血病治疗，是属于第三代BCR-ABL（白血病融合基因）酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。2012年12月14日美国FDA特许经过快速审批普纳替尼（Ponatinib）上市销售，用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费 ...
英菲格拉替尼 是一种口服给药的选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗既往化疗失败、FGFR2融合的晚期胆管癌患者。FGFR通路异常可以表现在各个实体瘤中，总体发生率为7%，常见的FGFR通路异常包括扩增、突变和重排。此外，肝内胆 ...
胆管癌是一种在肝脏胆管中发生、致死率极高的罕见侵袭性恶性肿瘤,预后不良。患者确诊时往往已经处于中晚期,失去手术治疗的机会。胆管癌患者15%~20%携带成纤维细胞生长因子受体(FGFR)2遗传基因变异。英菲格拉替尼是一款创新、口服、ATP竞争性的FGFR1-3酪 ...
米托坦 （Lysodren，mitotane）于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌，并于2004年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。 米托坦 （Lysodren，mitotane）原由美国施贵宝公司（Bristol Myers Squibb SpA）生产，后转让 ...
布加替尼 能抑制ALK以及ALK融合蛋白，从而抑制肿瘤的生长，布加替尼对ALK的抑制作用比克唑替尼高12倍，对ALK突变体有很高的抗性。在体外与体内试验中，布加替尼均彰显了良好的抑制效果。研究显示，布加替尼能把患者的中位无进展生存期延长13.9个月，是 ...
脊髓小脑性共济失调(SCA)是遗传性共济失调的主要类型，是一种罕见病，其发病机制尚未完全阐明。目前并未有有效的完全阻止病情进展的治疗方法，主要以对症治疗和支持治疗为主。 他替瑞林 (Taltirelin)，是一种TRH类似物，在日本上市，可以有效改善SCA患者 ...
他替瑞林 （Taltirelin），促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物，在日本已经获准作为治疗脊髓小脑变性疾病（SCD）药物进入临床，用于改善共济失调步态，商品名为Ceredist，目前仅在日本作为处方药，5mg一片，一日2片。目前国内没有此药。作为一种对症治 ...
艾曲泊帕 （Eltrombopag）是一种蛋白质的人造形式，能够增加人体血小板（血液凝固细胞）的生成。艾曲泊帕可以通过增加血液中的血小板来降低出血风险。艾曲泊帕用于预防慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）患者的出血事件，这是由血液中缺乏血小板引起的 ...
骨髓增生异常综合征伴骨髓纤维化（MDS-MF）约见于15%的MDS患者。MDS-MF与TP53高表达、WT1高表达等不良预后因素有关。研究认为骨髓纤维化是MDS的独立不良预后因素。目前高危MDS的治疗目标是延缓疾病进展、延长生存期。国内外指南中对无条件进行移植的MDS ...
急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia,AML）是一种起源于造血干、祖细胞的造血系统恶性肿瘤，其特征为原始和幼稚髓系细胞的异常增生。目前对于适合强化疗的新诊患者，3+7方案仍然是经典；而对于老年不适合强化疗的患者，去甲基化药物无疑是一种优选。 ...
康奈非尼 是一种口服小分子BRAF抑制剂，Binimetinib则是一种口服小分子MEK抑制剂。MEK和BRAF是MAPK信号通路(RAS-RAF-MEK-ERK)中的2种关键蛋白激酶。研究表明，这一通路调节了包括细胞增殖、分化、存活、血管生成在内的多种关键细胞活动。在许多癌症中， ...
鲁索替尼乳膏 是第一个也是唯一一个获得FDA批准的用于非节段性白癜风复色的产品使用鲁索替尼乳膏治疗可改善面部和全身色素沉着，“白癜风是一种免疫介导的疾病，无法预测，因此特别难以治疗，”塔夫茨医学中心皮肤科研究和教育副主席、医学博士David Ro ...
索托拉西布 （Sotorasib），科研代号AMG 510，旨在与KRAS G12C结合，将蛋白质锁定在非活性状态，防止其发送驱动不受控制的细胞生长的信号。该药物的靶向方法不会影响未突变的KRAS蛋白。美国FDA的加速批准是基于一项代号为CodeBreaK 100的I/II期临床研究结 ...
骨髓纤维化（MF）是一种骨髓癌症，可导致纤维瘢痕组织形成，导致严重贫血、虚弱、疲劳、脾脏和肝脏肿大。伴有严重血小板减少症的患者，在治疗骨髓纤维化的患者估计占三分之一以上。严重血小板减少症是指血小板计数低于每微升50000个血小板，其总生存期仅 ...
美国FDA批准了CTI BioPharma公司开发的Vonjo（ 帕克替尼 ）上市，用于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，其血小板计数低于50×109/L。骨髓纤维化是骨髓癌的一种类型，会在患者体内形成纤维 ...
去纤苷钠 适用于治疗造血干细胞移植(HSCT)后肾或肺功能障碍的肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)的成人和儿童患者。去纤苷钠是一种具有纤维蛋白溶解特性的寡核苷酸混合物。去纤苷钠的化学名称是聚脱氧核糖核苷酸，钠盐。去纤苷钠是一种主 ...
莫博替尼 是一流的口服酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，专门设计用于EGFR Exon20插入突变。莫博替尼获得美国FDA批准用于EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，其疾病在铂类化疗后进展。和双特异性抗体JNJ-6372不同的是，莫博替 ...
非戈替尼 研发背景；类风湿关节炎(RA)是一种与炎症性疾病有关的慢性自身免疫性疾病，不仅会损伤关节，而且会损伤多种身体器官。近年来，RA的治疗靶点的研究得到了广泛的关注，如细胞因子、g蛋白偶联受体和激酶等。目前已有几种缓解疾病的抗风湿药物(DMA ...
本文主要基于现有文献综述 非戈替尼 的疗效和安全性。非戈替尼（GLPG-0634）是由美国吉利德和Galapagos公司联合开发的一种Janus激酶1（JAK1）的口服小分子抑制剂；JAK1的过度激活/失调能够导致自身免疫反应。非戈替尼已在欧盟申请批准作为成人类风湿性关 ...
随着对胆管癌基因变异谱的认识和基因检测的普及，越来越多的肿瘤异质性基因变异被检出，这为胆管癌的分子靶向治疗奠定了基础。其中作为胆管癌第一个获批靶向药作用的位点，FGFR2融合/重排逐渐进入了学界的视野。FGFR属于受体酪氨酸激酶家族，有FGFR1/2/3 ...
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