结直肠癌是最常见的恶性肿瘤之一，在2020年，全球有超过190万人被确诊为结直肠癌，并有93.5万人死于该病。人表皮生长因子受体2（HER2）变异型患者约占所有结直肠癌的3%-5%。虽然已有研究证实，靶向HER2治疗可显著延长标准治疗失败的HER2扩增或过表达晚期 ...
艾曲波帕 Eltrombopag一种血小板激动剂，能够促进人体内血小板生成以及提高血小板含量。它是世界上第一种专门治疗血小板不足的口服药物。2008年美国FDA批准艾曲泊帕治疗经过皮质类固醇、免疫球蛋白或脾脏切除等治疗方式效果不佳的免疫性血小板减少症（ITP） ...
美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Incyte公司研发的 培美替尼 （pemigatinib,中文译名：培米替尼）口服片，用于治疗经治晚期胆管癌成年患者。这是全球首款胆管癌靶向疗法。 培美替尼属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻断向癌细胞发 ...
弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的分子生物标记物存在一定预后价值，Bcl-2是一种细胞凋亡的重要调控因子，其过度表达可导致DLBCL一线治疗中CHOP化疗方案（环磷酰胺、阿霉素、长春新碱、泼尼松）产生耐药。无论是Bcl-2与Myc蛋白过表达的双表达淋巴瘤患者，还是B ...
2020年5月6日，诺华（Novartis）公司宣布，美国食品药品监督管理局FDA已批准其MET抑制剂Tabrecta 卡马替尼 （capmatinib）上市，用于治疗携带异常的间质上皮转化（MET）基因外显子14跳跃突变的、已扩散转移且无法通过手术移除的非小细胞肺癌（NSCLC）患 ...
艾沙康唑 是一种新型抗真菌药物，用于确诊为侵袭性曲霉病和毛霉菌病的成人患者的治疗，这是2种严重的真菌感染，在免疫功能低下的患者中具有很高的发病率和死亡率。艾沙康唑是一种静脉注射（IV）和口服唑类抗真菌药物，其前药（prodrug）的主要活性制剂 ...
侵袭性真菌病是一种常见的并发症，在免疫力低下的患者中具有较高的发病率和死亡率，比如晚期HIV感染患者和癌症患者。该病的发病率呈逐年上升趋势，是当下全球面临的重大公共卫生挑战之一。对于诊断为侵袭性曲霉病和毛霉菌病的患者，目前可以利用的治疗方 ...
非小细胞肺癌是一种复杂的疾病，有多种突变可加速癌症的发展，近年来，靶向治疗在肺癌的治疗中发挥着举足轻重的作用。除了EGFR、ALK、ROS1等常见靶点外，越来越多突变率较低的肺癌罕见靶点进入人们的视野，如MET基因突变等。 据了解，3%~4%的非小细 ...
帕比司他 是一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂， HDACs催化组蛋白和一些非组蛋白蛋白的赖氨酸残基去除乙酰基。HDAC活性的抑制导致组蛋白的乙酰化增加，导致染色质松弛的表观遗传学改变，导致转录激活。在体外，帕比司他引起乙酰化组蛋白和其他蛋白质的 ...
全球III期临床研究(PANORAMA-1)中一项预定义亚组分析(n=193)的疗效和安全性数据。数据显示，在既往接受硼替佐米和一种免疫调节(IMiD)药物治疗的多发性骨髓瘤(MM)群体中，联合标准治疗方案(硼替佐米+地塞米松)治疗时，与安慰剂(PFS=5.8个月，n=99)相比，F ...
华氏巨球蛋白血症（WM）的特征为分泌IgM的浆细胞在骨髓（BM）和其他器官中恶性聚积。WM的治疗选择包括烷化剂、抗CD20单克隆抗体、蛋白酶体抑制剂和布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。研究发现在WM患者中，MYD88和CXCR4两个基因具有高度重现性的体细胞突变，这 ...
凡德他尼 Vandetanib为口服的小分子多靶点酪酸激酶抑制剂(TKI)，该药品可同时作用于肿瘤细胞EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶，还可选择性的抑制其他的酪氨酸激酶，以及丝氨酸/苏氨酸激酶。 【凡德他尼Caprelsa药物相互作用】 应避免Vandetanib与强C ...
多靶点激酶抑制剂 卡博替尼 与免疫检查点抑制剂联合应用在多个瘤种中显示出良好的临床活性。3期COSMIC-312研究旨在是一项评价卡博替尼+阿替利珠单抗作为晚期肝细胞癌（aHCC）一线治疗的疗效和安全性，2021年6月已报道达到主要终点PFS。在11月20日举行的ESMO ...
凡德他尼 Vandetanib是一种合成的苯胺喹唑啉化合物，它被用于特定基因突变肺癌患者，在非小细胞肺癌的临床研究中，有的研究者甚至称其为“易瑞沙二代”。有许多被报道的案例都显示：肺癌RET阳性患者能够在使用RET抑制剂（凡德他尼、卡博替尼、索拉非尼 ...
Enhertu 是一种新型抗体药物偶联物，由抗HER2的人源抗体和Ⅰ型拓扑异构酶抑制剂组成。一项Ⅰ期试验显示，Enhertu治疗HER2突变非小细胞肺癌（NSCLC）确认的客观缓解率（ORR）达到72.2%（8/11）(Tsurutani et al, WCLC 2018). DESTINY-Lung01 (NCT0350571 ...
急性髓系白血病（AML）是一种异质性恶性肿瘤，许多细胞遗传学和分子改变都影响其临床预后（如治疗疗效和总体生存）。BRIGHT AML 1019 III期研究的试验设计概述于近期发表在《Future Oncology》上，该研究旨在在新诊断的AML成年患者中评估 格拉吉布 联合 ...
卡博替尼 （cabozantinib）俗称XL184，是一种多靶点的小分子酪氨酸激酶抑制剂。目前市场上很多靶向药也就1-3个靶点，而卡博替尼居然有9个靶点，可谓独占鳌头。9个靶点分别为MET、VEGFR1、VEGFR 2、VEGFR 3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT。 目前，卡博替尼 ...
精准治疗为恶性肿瘤新药、新方法的探索提供了众多方向。其中，RET基因属于比较罕见的致病驱动基因之一，但在甲状腺髓样癌中它却是“万恶之源”。约60%的甲状腺髓样癌患者中可检测出RET基因突变，晚期患者RET突变比例则更高达90%。因此，精准靶向抑制RET ...
喜保宁 是一种不可逆性的GABA转氨酶抑制剂，可以使脑和脑脊液中GABA的水平升高，从1990年代欧洲开始使用该药物治疗婴儿痉挛症，其效果优于ACTH.2009年，美国FDA批准了该药物在美国应用于婴儿痉挛症，目前在欧洲和北美，该药物均已被列为婴儿痉挛的一线 ...
肺癌是发病率和死亡率增长最快的恶性肿瘤。从组织学类型来看，非小细胞肺癌（NSCLC）约占80%。表皮生长因子受体（EGFR）是NSCLC患者最常见的驱动基因，其中19del和L858R被称为EGFR常见突变或经典突变（约占90%），而其他EGFR突变类型由于突变频率低，一般定 ...
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