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艾米珠单抗/舒友立乐(Hemlibra/Emicizumab)是非重型血友病A患者

　　非重型血友病A患者的福音：艾米珠单抗预防治疗显著改善出血症状且安全；血友病A是一种X染色体连锁的FVIII活性不足导致凝血障碍的遗传性出血性疾病。按照血浆FVIII活性程度，血友病A严重程度可划分为轻度（1%FVIII活性40%）、中度（1%≤FVIII活性≤5%） ...

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作者：康必行-小璐时间：2023-07-10 15:25:42

恩西地平(idhifa/Enasidenib)为成年患者有复发或难治性急性髓性

　　恩西地平适用为成年患者有复发或难治性急性髓性白血病(AML)的治疗当被FDA-批准的测试检测到有一个异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变。在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表 ...

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作者：康必行-小婧时间：2023-07-10 15:18:03

依维替尼/艾伏尼布(Tibsovo/Ivosidenib)一款针对IDH1基因突变癌

　　依维替尼是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正 ...

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作者：康必行-小婧时间：2023-07-10 15:11:41

氯苯唑酸葡胺/他法米地(Tafamidis/Vynmac)治疗转甲状腺素蛋白淀

　　关于转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）：TTR淀粉样变性病是一种罕见的进展性疾病，其特征是人体器官和组织中由异常解离错误折叠的转甲状腺素蛋白构成的淀粉样沉积物的异常沉积。ATTR可影响身体的许多器官和组织，包括周围神经系统以及心脏、肾脏、胃肠道 ...

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作者：康必行-小璐时间：2023-07-10 15:03:38

他法米地/维达全(Tafamidis/Vynmac)治疗I期转甲状腺素蛋白淀粉样

　　在临床相关浓度下，氯苯唑酸全身性抑制多药耐药蛋白（MDR1）（也称为P糖蛋白、P-gp）以及在胃肠道（GI）中抑制有机阳离子转运蛋白2（OCT2）、多药和毒素外排蛋白1（MATE1）和MATE2K、有机阴离子转运多肽1B1（OATP1B1）及OATP1B3的可能性较低。用法用量： ...

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作者：康必行-小璐时间：2023-07-10 15:03:31

博瑞纳/洛拉替尼(Lorbrena/Lorlatinib)一款用于急性髓系白血病的

　　劳拉替尼作为目前ALK靶向领域最后的“保底”药物，能克服多种ALK靶向药耐药，但它最终也面临耐药。例如，溶剂前沿突变G1202R+L1196M，几乎来者不拒，对任何现有ALK-TKI耐药。研究新一代的靶向药永远在路上。近期，科学家发现，一款用于急性髓系白血病 ...

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作者：康必行-小婧时间：2023-07-10 15:03:31

塞尔帕替尼/赛普替尼(SELPERCATINIB)为此类患者带来更多治疗选择

　　单臂多中心I/II期LIBRETTO-001试验对塞尔帕替尼进行了评估，这是针对RET驱动型癌症患者规模最大的一项临床试验(N=702)。该临床试验既纳入了初治患者，也纳入了经治的各种晚期实体肿瘤患者，包括RET融合阳性的非小细胞肺癌、RET突变的甲状腺髓样癌、RET ...

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作者：康必行-小婧时间：2023-07-10 14:57:18

盐酸纳呋拉啡(Nalfurafine)对血液透析难治性瘙痒症患者有效性怎

　　三生制药董事长娄竞博士表示：盐酸纳呋拉啡口崩片成功进入中国市场，这令我们非常兴奋。同时也十分期待本产品为我国血液透析患者的瘙痒症(仅限现有治疗疗效不理想的情况)带来新的治疗选择。三生制药将继续发挥自身优势，加快自主研发和合作的步伐，为 ...

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作者：康必行-小璐时间：2023-07-10 14:50:52

罗圣全/恩曲替尼(Rozlytrek/Entrectinib)靶向药不仅疗效显著还是

　　恩曲替尼（Entrectinib）是靶向NTRK和ROS1的酪氨酸激酶抑制剂，是第一代TRK抑制剂。罗圣全已经在全球多个国家获批，用于治疗ROS1阳性的非小细胞肺癌和NTRK融合的实体瘤，尤其对于脑转移患者有不错的疗效。　　恩曲替尼是一种具有中枢神经系统活性的 ...

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作者：康必行-小婧时间：2023-07-10 14:49:59

达拉非尼/达拉菲尼(TAFINLAR)联合曲美替尼批准的第一种有效的口

　　黑色素瘤在希伯克拉底时代就已为人们所认识，当时人们认为它是一种黑色的恶性肿瘤。事实上，黑色素瘤是来源于皮肤和其他器官的黑色素细胞的恶性肿瘤，是皮肤肿瘤中恶性程度最高的瘤种。在全球范围内，黑色素瘤是恶性程度最高、发病率增长最迅速的肿瘤之 ...

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作者：康必行-小婧时间：2023-07-10 14:44:06

阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)对慢性肝病相关血小板减少症的

　　一项多中心、随机、双盲对照的Ⅲ期研究，试验目的是研究观察在中国成人慢性ITP患者中，阿伐曲泊帕相对于安慰剂的有效性和安全性。诊断为ITP且病程大于等于12个月、无挽救治疗、血小板计数小于30×109/L的成人患者。阿伐曲泊帕目前已在美国和欧洲获批用 ...

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作者：康必行-小璐时间：2023-07-10 14:43:21

迈吉宁/曲美替尼(Mekinist/trametinib)口服抑制剂迈吉宁显著增加

　　迈吉宁是MEK1和MEK2的选择性、可逆性、变构抑制剂。该药物目前被批准与达拉非尼联合用于不可切除或转移性BRAF V600E（即Val600Glu）或BRAFV600K（即Val600Lys）突变的黑色素瘤以及转移性BRAF V600E突变的非小细胞肺癌和未分化甲状腺癌。　　GOG281是 ...

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作者：康必行-小婧时间：2023-07-10 14:43:00