Midostaurin 米哚妥林 是一种酪氨酸激酶抑制剂,可抑制多种受体,如野生型FLT3,FLT3突变型激酶ITD和TKD,KIT(野生型和D816V突变型),PDGFRα/β以及丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶C(PKC)。Midostaurin抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖,并诱导表达ITD和TKD突 ...
口服小分子靶向药物 维奈克拉 ,是一种高度选择的BC2抑制剂,目前已在慢性淋巴细胞白血病(CLL)、急性髓系白血病(AML)、特殊类型的多发性骨髓瘤(MM)等多种血液系统肿瘤中显示优异的疗效,目前已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于包括CLL和AM ...
皮质醇是由肾上腺(位于肾脏上方的腺体)产生的一种激素,对生命至关重要。它具有多种功能,包括:有助于调节血压,调节免疫系统,以及平衡胰岛素的作用,以保持血糖正常,帮助身体应对压力。库欣综合征(CS)是各种病因造成肾上腺分泌过多糖皮质激素( ...
库欣综合征是一种罕见的慢性高皮质醇血症,年发病率为0.7-2.4/百万人。临床症状,如肥胖、满月脸、多毛症等。内源性高皮质醇症与心血管和代谢表现、呼吸系统疾病、精神并发症、骨质疏松症和感染的风险增加相关,导致高发病率和死亡率。具有明显的负担, ...
维奈克拉 Venetoclax是BCL-2,一种抗凋亡蛋白的选择性和一种口服生物可利用小-分子抑制剂。曽证实在CLL细胞中BCL-2的过表达,它介导肿瘤细胞生存和被伴随对化疗抗力。Venetoclax通过与BCL-2蛋白直接结合帮助恢复凋亡过程,取代促凋亡蛋白像BIM,触发线 ...
卡博替尼 (cabozantinib)江湖俗称XL184,是一种多靶点的小分子酪氨酸激酶抑制剂,目前市场上很多靶向药也就1-3个靶点,而卡博替尼居然有9个靶点,在目前治疗癌症的靶向药中独占鳌头。9个靶点分别为MET、VEGFR1、VEGFR 2、VEGFR 3、ROS1、RET、AXL、NT ...
骨转移是很多肿瘤患者晚期都无法避免出现的疾病转移,特别是乳腺癌、前列腺癌及肺癌。乳腺癌及前列腺癌中骨转移的发生率高达70%以上,肺癌的数据报导不一,有的高达85%。 卡博替尼 已经在肾癌、肺癌、甲状腺癌、肝癌、软组织肉瘤、非小细胞肺癌、前列腺 ...
脑是一个非常常见的癌症转移部位,大约10%的恶性肿瘤会发展至脑转移。如果不能接受系统的治疗,脑转移的癌症患者生存期只有大约1个月。靶向治疗、尤其是其中入脑性比较强的小分子靶向治疗药物的发展,让这部分患者的生存期有了明显的延长。 拉罗替尼 (l ...
儿童恶性实体瘤是一类严重威胁儿童健康的重大疾病,受到全社会的高度关注,国家高度重视儿童重大疾病诊疗保障工作。NTRK基因融合是多种成人和儿童肿瘤的致癌驱动因子,在某些罕见的儿童肿瘤发生率较高。Vitrakvi 拉罗替尼 (larotrectinib)是一款适用于治 ...
CML是一种发生在多能造血干细胞中的恶性骨髓增殖性肿瘤。虽然目前有多种TKI可用于治疗CML,但既往接受两种或两种以上TKI的耐药/不耐受CML患者可选择的新药极少。自靶向药物酪氨酸激酶抑制剂(TKI)问世以来,慢性髓系白血病(CML)患者的疗效得到显著改 ...
通过对耐药/不耐受CML患者的随机对照研究首次证实,与Bosutinib相比,“first-in-class”新药STAMP抑制剂 阿西米尼 在疗效和安全性方面具有统计学意义和临床意义的优势。这些结果为阿西米尼作为CML的治疗新选择提供了证据支持,尤其是对于接受过两种或两 ...
TAF (tenofovir alafenamide fumarate,替诺福韦艾拉酚胺富马酸)是一种新型核苷类逆转录酶抑制剂,替诺二代TAF是针对替诺福韦酯(TDF)的缺陷而研发的一款改进版新药。其实,作为一线抗病毒药物,TDF已几近完美——抗病毒效果强、妊娠安全性高,同时 ...
2020年3月19日,美国FDA宣布批准吉利德Epclusa(sofosbuvir/velpatasvir,索非布韦/维帕他韦, 吉三代 )的补充申请,用于治疗6岁及以上或体重超过17kg的6种基因型(GT-1,-2,-3,-4,-5,-6)的丙肝(HCV)儿童感染者(无肝硬化或轻度肝硬化)。此次批准, ...
一项II/III期临床研究得数据。该研究是一项多中心、双盲、安慰剂对照、随机、平行组研究,在目前正接受左旋多巴(L-dopa)治疗但存在疗效减退现象(wearing-off phenomenon)的日本帕金森病患者中开展,评估了2种剂量沙芬酰胺(50mg和100mg,每日一次, ...
沙芬酰胺 是由Newron Pharmaceuticals研发的一款帕金森病治疗新药,由Zambon公司、Meiji Seika、卫材等公司负责商业化。该产品具有独特的作用方式,包括选择性和可逆性单胺氧化酶B抑制和阻断电压依赖性钠通道,从而调节异常的谷氨酸盐释放。沙芬酰胺已 ...
在中国开展的一项单臂、多中心、II期注册性临床研究(MARCH研究5)结果在BMC Med杂志发表。基于全球II期STORM研究, 塞利尼索 联合低剂量地塞米松(Xd)在对PIs、IMiDs和抗CD38单克隆抗体难治的R/R MM患者中,显示出显著的临床获益。MARCH研究则进一步验 ...
TOUCH研究初步结果成功入选了ASH年会,发表了GemOx队列26例患者的数据,显示 希维奥 联合GemOx方案在R/R PTCL/NKTL患者的可喜疗效和可控的安全性。该研究目前处于扩展阶段,还需纳入大样本量的研究,探寻有效性及安全性。未来研究规划有以下几个方面:其 ...
非戈替尼 是一种口服JAK1选择性抑制剂,在大型的2期和3期试验中,与已上市bDMARDs相比,在不同疾病阶段的疗效似乎相当。JAK抑制剂之间暂未有头对头研究数据公布,因此暂无法得出明确的对比结论。目前非戈替尼已获欧洲药品管理局(EMA)批准用于治疗成人 ...
SELECTION包括两项诱导研究和一项维持研究:事后分析评估了第58周时1、3、6和8个月无皮质类固醇的临床缓解率,及每日泼尼松等效剂量中位数随时间的变化;维持研究纳入 非戈替尼 组(200 mg;n=199)和安慰剂组(n=98)的患者,采用匹配调整间接比较(MAI ...
这是一项前瞻性、观察性的纵向队列研究,该研究经伦理委员会批准后,在首都医科大学附属北京儿童医院登记,。一项发表在Blood Advances的真实世界研究,评估了 艾曲波帕 在持续性或慢性ITP患儿中的有效性和安全性。入组患者为一线治疗无效或复发的儿童IT ...
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