奥维昔巴特 是一种回肠钠/胆汁酸转运蛋白(IBAT,ileal sodium/bile acid transporter)抑制剂，它是一款拟肽类药物，由Albireo Pharma开发，用于治疗Alagille综合征。奥维昔巴特的一项用于Alagille综合征的名为ASSERT的的III期试验达到了主要终点，与安慰 ...
加拿大卫生部于2013年批准刺猬通路抑制剂 维莫德吉 (Erivedge)用于治疗“组织学证实的不适合手术或放疗的局部晚期BCC或转移性BCC”成人患者。指南推荐考虑使用维莫德吉进行一线治疗时，应满足至少1条主要标准或2条次要标准。维莫德吉Vismodegib是一种Hed ...
一项临床研究——PBTC-025BPBTC-032探索SMO选择性抑制剂 维莫德吉 对儿童和成人复发SHH型髓母细胞瘤的疗效。；p53广泛强阳性往往代表TP53的DNA结合域突变，而存在此突变的肿瘤对SMO抑制剂不敏感。这可能与p53突变导致染色质萎缩，放大癌基因的作用有关。 ...
莫妥珠单抗 的强大临床开发计划正在进行中，研究该分子作为单一疗法以及与其他药物结合，用于治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤患者，包括滤泡性淋巴瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤以及其他血液癌症。 此前，该药还曾获FDA授予突破性疗法认定和孤儿药资格。莫妥珠 ...
非戈替尼 （Jyseleca，filgotinib）是一种口服、ATP竞争性、可逆的JAK1优先抑制剂，用于治疗炎症性自身免疫性疾病，包括炎症性关节炎和炎症性肠病。JAK-STAT信号通路与炎症和自身免疫性疾病的发病机制有关，非戈替尼通过阻止STAT的磷酸化和活化来调节该 ...
冷凝集素病为一种罕见病，美国、欧洲、日本共计约有10000名患者。从发病机制看，患者在31度以下环境中，免疫球蛋白（90%以上是IgM）会异常沉积在红细胞上。由于IgM免疫复合物可以极强的激活补体，造成对红细胞的攻击杀伤，导致贫血。Sutimlimab的作用机 ...
治疗成人和青少年面部非节段性白癜风；德国明斯特大学皮肤病学系Markus Bhm教授说：“ 鲁索替尼乳膏 的批准对欧洲的皮肤科医生和符合条件的患者来说是个好消息，他们经常面临管理白癜风的挑战。”。“TRuE-V是首个针对白癜风的大规模临床试验项目，其结 ...
福巴替尼 (Futibatinib)获美国FDA批准，总缓解率42%？胆管癌是一种侵袭性胆管癌症，在美国每年约有8000人被诊断出1。这包括肝内（肝内）和肝外（肝外）两种形式的疾病。大约20%被诊断为CCA的患者患有肝内型疾病。LYTGOBI是一种有效、耐受性良好的肝内CC ...
仑卡奈单抗 在轻度AD受试者的临床试验中表现出了较好的临床疗效，可有效改善多项评价指标（如ADCOMS、CDR-SB及ADAS-Cog14等），该药的上市对于AD的治疗具有里程碑意义。不同于临床结果存在矛盾的aducanumab， 仑卡奈单抗 临床研究证明了其有效性和临床 ...
目前， 佐博伏 已在包括美国和欧盟在内的99个国家和地区获得批准，迄今已被用于治疗全世界超过50,000名患者。除了佐博伏，罗氏全球创新药物管线中针对黑色素瘤治疗的还有MEK抑制剂(Cobimetinib)，以及PDL1单克隆抗体(Atezolizumab),三种药物不同的创新组 ...
拉罗替尼 和恩曲替尼哪个效果更好？恩曲替尼（entrectinib）能通过血-脑屏障，对ROS1蛋白激酶活性有明显的抑制作用，能够使携带ROS1或NTRK基因融合蛋白的癌细胞死亡。在一项17种独特的TRK融合阳性肿瘤类型患者的研究中，拉格替尼的有效率为75%，根据研 ...
厄布利塞 是PI3K-δ和CK1-ε双重抑制剂，无已知的药物间相互作用。与其他获批的PI3K抑制剂相比，PI3K-δ亚型对γ和其他亚型具有高选择性，因此通过免疫抑制引发自身免疫性疾病和炎症的可能性较小。此外，CK1-ε抑制剂在肿瘤基因蛋白质翻译中发挥作用， ...
《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）公布了一项 唯可来 联合阿扎胞苷一线治疗急性髓性白血病（AML）Ib期研究的最新结果。该研究纳入了431例未经治疗的、不符合标准诱导治疗的条件的急性髓性白血病患者。唯可来是首个特异针对BCL-2 ...
艾曲波帕 是首个口服的小分子非肽类TPO-R激动剂。与TPO-R跨膜区特异性结合，不与内源性TPO竞争，不会诱导TPO抗体；艾曲波帕其实是一种血小板生成素受体激动剂，一般通过口服给药。服用后可刺进造血干细胞的增殖、分化，促进免疫耐受，调节免疫系统，减 ...
埃万妥单抗 在癌症机制方面的应用，实际上是“误打误撞”用于“20插入”肺癌。这是由于“20插入”是在EGFR细胞的细胞中，而非埃万妥单抗的抗原表位。似乎，对于某些特定的肿瘤，“缺医少药”的问题，只能“另辟蹊径”。这种情况在临床上并不少见，在“ ...
替尔泊肽 临床试验数据后，确实领略到了替尔泊肽卓越的控糖、减重、降脂效果，尤其是肥胖的2型糖尿病患者，替尔泊肽可以说是目前最强劲的减肥药物，所以也应了替尔泊肽开发初衷，就是为了填补糖尿病肥胖人群的治疗空白。 如果用了单靶点GLP-1后，血 ...
2022年2月16日，美国FDA接受了KRAS G12C抑制剂 阿达格拉西布 （adagrasib，MRTX849）递交的新药申请（NDA），用于治疗至少接受过一种全身疗法的携带KRAS G12C突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。预计FDA将在2022年12月14日给出评审意见（通过，不通过，补 ...
根据国际肺癌研究协会(IASLC)2021年世界肺癌大会期间公布的1/2期试验数据， 莫博替尼 (原TAK-788)治疗EGFR外显子20插入阳性转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者具有有意义的临床益处和可接受的耐受性，这些患者既往接受EGFR TKIs（酪氨酸激酶抑制剂）治疗后， ...
FGFR是胆管癌最常见的突变类型之一。FGF/FGFR信号传导通路几乎存在于所有器官的发育、血管的生成以及淋巴管的生成当中，是人体最重要的通路之一。FGF家族“成员”数量高达22种以上，通过四个重要基因（FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4）激活。目前获批的培美 ...
小细胞肺癌是肺癌的一种特别侵袭性形式。约三分之二的被诊断为小细胞肺癌的人都已经是晚期，非常容易转移和扩散，预后很差。有50％至70％的SCLC患者对初始化疗有反应，但不幸的是，小细胞肺癌的复发几率极高，一旦复发，化疗的效果会大打折扣。2019年12 ...
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