Albrioza 是两种口服药物的组合——牛磺熊去氧胆酸和苯丁酸钠，在临床实验中被证明安全、有效且耐受良好。Amylyx Pharmaceuticals研发的Albrioza药物是一种用于减缓肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者功能衰退的研究疗法，正在等待美国食品药品监督管理局(FDA) ...
慢性髓性白血病（CML）是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，占成人白血病的15%。目前以伊马替尼为代表的TKI已取代造血干细胞移植成为慢性髓性白血病患者首选一线方案。一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼作为一线治疗药物使慢性髓性白血病患者 ...
干眼病(dry eye disease，DED)又名角结膜干燥症(KCS)，症状为眼睛干涩、异物感、发痒、畏光、红血丝、视力模糊、眼睛易疲劳，干眼症会导致角膜炎及视力下降，重症干眼症可引起角膜溃疡甚至致盲，目前已成为重要的社会公共卫生问题。 立他司特滴眼液 是一 ...
研究人员纳入33家西班牙医学中心接受 阿西米尼 治疗的CML确诊患者，收集患者的病史资料。阿西米尼给药剂量40mg，1天2次，对于伴随T315I突变的患者，给药剂量将提高至200mg。分析指标包括TKI难治状态、既往ponatinib用药史、既往完全细胞遗传缓解（CCyR） ...
Lunsumio 是一种双特异性CD20定向CD3 T细胞接合剂，适用于治疗两线或多线全身治疗后复发或难治性滤泡性淋巴瘤的成年患者。该适应症根据应答率在加速批准下获得批准。对该适应症的持续批准可能取决于确认试验中对临床益处的验证和描述。2022年12月，美国 ...
B型单胺氧化酶抑制剂是帕金森病药物中的非常重要的一类药物。这类药物在国际指南中已经成为早期帕金森病单药治疗的一线选择，也是中晚期帕金森病添加治疗中的重要药物。第1代不可逆的MAO-B选择性抑制药物，代表司来吉兰，可单药用于治疗早期帕金森病，延 ...
两项双盲、安慰剂对照、多国家、24周的研究(Study 1和Study 2)在接受卡比多巴/左旋多巴和其他PD药物（如多巴胺激动剂、COMT抑制剂、抗胆碱能药物和/或金刚烷胺）治疗且出现“OFF”状态的PD患者中进行。在这两项研究中，有效性的主要衡量标准是每天处于“ ...
芦曲泊帕 通过作用于人TPO受体的跨膜结构域，与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径，促进血小板的生成。随后，芦曲泊帕在美国和欧盟获批用于治疗成人慢性肝病相关血小板减少症。近期，芦曲泊帕在中国人群中开展的3期临床试验（S-888711）研究成果正式 ...
多发性骨髓瘤(MM)是血液系统第二大常见恶性肿瘤,约占血液系统恶性肿瘤的10%。目前治疗MM关键的三类新型药物是蛋白酶体抑制剂(PIs)、免疫调节剂(IMiDs)和单克隆抗体(mAb),尽管这三类药物对患者有较好的疗效,但几乎所有患者会在疾病进程中复发,MM仍不可治 ...
溃疡性结肠炎(UC)是一种结肠黏膜表面的慢性炎症性疾病，最常见的表现为出血性腹泻。目前，UC尚无治愈方法，需要终身治疗，其目的是诱导和维持临床和内镜缓解，预防与疾病相关的并发症，并恢复患者的生活质量。 非戈替尼 (Filgotinib)是一种每天口服一次 ...
塞利尼索 选择性作用于XPO1靶点，与其在第528位半胱氨酸处形成共价、缓慢可逆的结合物，抑制含有NES（亮氨酸）序列的货物蛋白的核输出，纠正肿瘤细胞中货物蛋白的异常定位，使其发挥正常的功能和活性。塞利尼索抑制的货物蛋白包括：TSP，如p53、FOXO3a ...
帕克替尼 是一种选择性的JAK抑制剂，这意味着它影响JAK2和IRAK1酶，但不影响JAK1。这种区别是很重要的，因为JAK1负责免疫细胞的分化和活性，有助于抗病毒和抗肿瘤反应。IRAK1或IL-1受体相关激酶1是一个炎症信号通路的组成部分，该通路最终导致NFκB的激 ...
非戈替尼 是一种口服选择性JAK1抑制剂，现已在日本、英国、欧盟等地被批准用于治疗对一种或多种疾病修饰抗风湿药物（DMARD）应答不足或不耐受的中度至重度类风湿性关节炎（RA）成人患者。并且在用药方面，非戈替尼既可作为单药治疗，也可以与甲氨蝶呤等 ...
SELECTION研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究的试验，在纳入1348例先前没有接受过生物制剂或先前接受过生物制剂的中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者中展开。本次数据分析对于中重度活动性溃疡性结肠炎患者的SELECTION项目3期诱导研究数据的事后分 ...
对于计划接受侵袭性治疗的慢性肝病合并血小板减少症的患者，每天1次、连续7天服用3 mg 芦曲泊帕 可以有效提高PLT，以达到侵袭性手术的标准，从而避免术前血小板输注，且不增加额外的安全问题。至关重要的是，在血小板制品供应紧张的实情下，对于接受侵袭 ...
卢曲泊帕 在中国人群中开展的3期临床试验（S-888711）研究成果正式发表于Hepatology International（IF=9.029），这项研究聚焦中国患者人群，为卢曲泊帕在中国慢性肝病血小板减少症患者中的有效性和安全性提供了最新证据。该随机、多中心、安慰剂对照、 ...
阿扎胞苷 （azacitidine，维达莎）是一种去甲基化药物，在髓系肿瘤治疗中表现出很好的疗效及安全性，改善了部分患者的生存预后。它能够逆转骨髓增生异常综合征的抑癌基因的启动子DNA过甲基化，改变基因表达，明显改善骨髓异常综合征的症状，提高生活质 ...
阿扎胞苷 是嘧啶类抗代谢药物，通过抑制肿瘤细胞DNA的合成，干扰肿瘤细胞的增殖发挥抗肿瘤作用。其作为一种化疗药物，可以很好地杀死癌细胞。阿扎胞苷属于化疗药物的一种，主要可以用于治疗白血病慢性粒细胞型，或者是核细胞型，有时也可以用于治疗淋巴 ...
索托拉西布 可靶向抑制携带G12C突变的KRAS蛋白，通过将其锁定在一种非激活GDP结合状态来特异性地和不可逆地抑制其促增殖活性，即将KRASG12C困在非活性状态，抑制KRAS致癌信号，用于NSCLC的治疗。非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型，占所有肺癌病 ...
胰腺癌的传统治疗除了手术治疗外，往往采取化疗的方式，包括FOLFIRINOX（氟尿嘧啶、亚叶酸钙、伊立替康和奥沙利铂），白蛋白结合型紫杉醇联合吉西他滨，纳米脂质体伊立替康联合亚叶酸钙和氟尿嘧啶。尽管这些化疗方案能够一定程度上延长胰腺癌患者的生存 ...
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