希佩尔·林道综合征(VHL综合征)是一种罕见的常染色体显性遗传病,通常由VHL胚系突变引起。VHL与良性、恶性肿瘤相关,包括肾透明细胞癌、胰腺神经内分泌肿瘤和中枢神经系统和视网膜血管母细胞瘤。 贝组替凡 (MK-6482)是第二代小分子HIF-2α抑制剂,I期 ...
转移性结直肠癌(mCRC)中约有8%-12%的患者检测到BRAFV600E突变,此类患者预后很差,常规化疗联合靶向治疗效果不佳。但随着精准靶向治疗的进展,EGFR及BRAF的联合阻断在此类患者治疗中获得成功。2022 ASCO-GI报道了一项 康奈非尼 联合西妥昔单抗及纳武利 ...
Belzutifan( 贝组替凡 )为口服片剂,被批准用于治疗无需立即手术、与希林(VHL)综合征相关的肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤的患者。那么,Belzutifan(贝组替凡)用法用量,怎么服用?贝组替凡适用于需要治疗相关肾细胞癌 ...
他泽司他 (tazemetostat)是甲基转移酶抑制剂,在美国获批用于治疗以下患者:患有不符合完全切除条件的转移性或局部晚期上皮样肉瘤的成人及16岁及以上的儿童患者。复发或难治性滤泡性淋巴瘤的成人患者,其肿瘤经FDA批准的试验检测呈EZH2突变阳性,并且之 ...
belzutifan (MK-6482)是一种小分子HIF-2α抑制剂,临床前研究已证实可诱导肾细胞癌模型的肿瘤消退,此前也报道了首个人类实体瘤的Ⅰ期研究。2021年ASCO GU大会口头报告中,一项MK-6482单药治疗的Ⅰ/Ⅱ期研究以及一项MK-6482联合卡博替尼的Ⅱ期研究再 ...
劳拉替尼 是辉瑞公司开发的一种新型、可逆、强效小分子ALK和ROS1抑制剂,其对ALK已知的耐药突变均具有很强的抑制作用,因而被誉为第3代ALK抑制剂。国家药品监督管理局(NMPA)评审中心(CDE)官网显示,辉瑞劳拉替尼上市申请拟纳入优先审评,拟用于既往 ...
肺癌是中国死亡率和发病率均排名第一的恶性肿瘤疾病,其中非小细胞肺癌(NSCLC)约占肺癌的80%-85%。间变性淋巴瘤激酶(ALK)是NSCLC重要的致癌驱动因子之一,在NSCLC患者中,有5%-7%的比例存在ALK突变。 劳拉替尼 前期研究显示对已发现的ALK耐药突变有 ...
ENHERTU 成为了全球首个被各大权威机构和指南推荐用于治疗HER2低表达乳腺癌的HER2靶向药物。通过现有HER2检测方法确定为HER2低表达乳腺癌患者将有机会接受Enhertu的治疗,抗HER2的靶向治疗获益人群从15%(HER2阳性)进一步扩大至60~70%(HER2阳性+低表 ...
日前,默沙东宣布FDA已经受理其HIF-2α抑制剂 belzutifan 治疗不需要立即手术的、von Hippel-Lindau(VHL)病相关性肾细胞癌(RCC)的新药申请(NDA),同时授予该申请优先审查资格,PDUFA日期为2021年9月15日。 VHL综合征是一种常染色体显性遗传病 ...
伏立诺他 (vorinostat)是一种组蛋白去乙酰化酶(histone deacetylase,HDAC)抑制剂,通过干扰去乙酰化酶的活性达到治疗目的。2006年10月6日美国FDA批准伏立诺他上市用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤(cutaneous T-cell lymphoma,CTCL)。 由于羟肟酸是强 ...
Tabrecta是一种活性药物成分为capmatinib( 卡马替尼 )的药物,这是一款靶向MET激酶的抑制剂,包括MET外显子14跳跃产生的突变体。MET外显子14跳过会导致蛋白质缺失调控域,从而降低其负调控,导致下游MET信号传导增加,促进癌细胞增殖和存活。诺华(Nov ...
使用 阿维单抗 前的试验结果;研究表明,一线化疗可以引起客观缓解或导致病情稳定的发生率为65%-75%。然而,这些反应并不持久,中位无进展生存期(PFS)约为6-8个月,中位OS约为9-14个月。使用免疫检查点抑制剂(ICIs)如派姆单抗(pembrolizumab,Keytr ...
肝内胆管癌(iCCA)是继肝细胞癌之后第二常见的肝脏肿瘤。对于转移性或不可切除胆管癌,推荐一线治疗方案是吉西他滨联合疗法,最常见的是吉西他滨联合顺铂。目前,FOLFOX方案是标准二线治疗方案,基于ABC-06试验,与积极症状控制治疗相比,生存状况有所 ...
系统性硬化症(SSc)是一种以免疫失调、微血管病变、器官纤维化为主要特征的罕见自身免疫性疾病。间质性肺疾病(ILD)是SSc的一种常见表现,往往出现在SSc早期。ILD给患者和医疗保健资源造成了相当大的负担,并且是导致SSc死亡的主要原因。 尼达尼 ...
在获批5年后, 尼达尼布 再次获得新适应症批准。这也是获得批准的第一个治疗罕见肺部疾病导致的肺部功能下降的新药。这是德国老铺勃林格殷格翰(BI ,Boehringer Ingelheim)的产品,在2014年获批治疗特发性肺纤维化,成为特发性肺纤维化三款获批药物之一 ...
尼拉帕尼 是一种口服、每日一次的聚ADP核糖聚合酶(PARP)抑制剂。只有20%的卵巢癌患者为BRCA突变(BRCAm),过去只有这类患者才能在一线单药使用PARP抑制剂进行维持治疗。尼拉帕尼是美国批准的唯一一种每日一次的PARP抑制剂,单药用于晚期一线或复发卵 ...
索坦 (舒尼替尼)是目前临床上使用的多靶点酪氨酸激酶抑制剂之一。可抑制包括表皮生长因子受体、血小板源性生长因子受体、血管内皮生长因子受体在内的80多种受体的酪氨酸激酶。索坦(sunitinib)能有效阻止转移性肾癌进程。索坦能够降低肾细胞癌患者手术 ...
国家药监局(NMPA)官网显示,FGFR1/2/3抑制剂 培米替尼 片正式获批上市,用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗,且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。美国食品和药物管理局(简称FDA)已批准Pemazyre(通用名 ...
肿瘤的发生发展是伴有基因突变的复杂过程,而临床上往往根据某些关键基因的突变情况对其分型以指导治疗和预后判断。在卵巢癌中,我们可根据癌细胞的基因修复功能,为“两类三型”:一类存在同源重组修复缺陷(HRD+),包括BRCA基因突变型、BRCA基因正常 ...
ARCHES是一项全球、双盲、随机对照的Ⅲ期研究。入组了成年、病理确诊为前列腺癌,且未合并神经内分泌分化、印戒细胞或小细胞特征的患者,ECOG PS 0-1分。患者为激素敏感型,允许患者既往接受过至多6个周期的ADT或多西他赛化疗。入组患者1:1随机分配接受 ...
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